导言：
2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛（12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017）将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。
本次大会由国际罕见病与孤儿药大会（ICORD）、罕见病发展中心(Chinese Organization for Rare Disorders, CORD)、北京协和医院共同主办，主办方将邀请来自世界各地罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与，预计与会人员将超过700人。届时全球目光都将聚焦中国，各利益相关方围绕“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开交流与合作。
本次大会将邀请全球近100位最顶尖的专家学者，围绕19大会议专题，给大家带来一场“罕见盛宴”，此后我们将陆续更新全部专题信息，敬请关注。
Session:
2017年9月9日（周六） |
会场 二 |
针对罕见病的细胞治疗和基因治疗 Cell &GeneTherapy in Rare Disease |
时间 14:00-15:20 主持人 • Guangping GAO 博士, 红瑞（Horae）基因治疗中心主任, 美国麻省州立大学医学院微生物及生理学系教授 Ph.D, Director of Horae Gene Therapy Center and Vector Core, University of Massachusetts Medical School,USA 主题发言 • Terence FLOTTE 教授，美国马萨诸塞大学医学院院长以及教务长，红瑞（Horae）基因治疗中心教授 MD, Provost, Dean andProfessor, Horae Gene Therapy Center, University of Massachusetts MedicalSchool, USA • Guangping GAO 博士，红瑞（Horae）基因治疗中心主任，美国麻省州立大学医学院微生物及生理学系教授 Ph.D, Director of Horae Gene Therapy Center and Vector Core, University of Massachusetts Medical School, USA • Brian KASPAR 博士，AveXis基因治疗公司首席科学家 Ph.D, Chief Scientific Officer, AVEXIS, Inc., USA • Mark PYKETT 博士，美国Agilis生物制药公司总裁兼首席执行官 VMD, Ph.D, Presidentand CEO of Agilis Biotherapeutics, USA • Jill WEIMER 博士，治疗发展高级主任，美国 Sanford 健康与儿童健康研究中心 Ph.D, Senior Director of Therapeutic Development, Sanford Health and Children’s Health Research Center, USA 时间 15:20-15:50 讨论 |
相关专家简介 （已更新部分）
(拼音/英文）首字母排序
Brian KASPAR 博士
AveXis基因治疗公司首席科学家
KASPAR的实验室研究方向是肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）及脊髓性肌萎缩症（SMA）的神经退行性病变机制。同时，该实验室针对肌肉系统的研究推动了骨骼肌系统疾病治疗的发展。基于该实验室腺病毒研究的贝克肌营养不良（Becker Muscular Dystrophy）及包涵体肌炎（Inclusion Body Myositis）一期、二期临床试验正在进行中。此外，该实验室在SMA基因治疗的临床试验方面取得了较大进展。
Guangping GAO 博士
美国麻省州立大学医学院微生物及生理学系教授
Gao 博士，于佛罗里达国际大学获得生物学博士学位，博士毕业后，Gao 博士在宾夕法尼亚大学从事基因治疗工作，研究腺病毒（AAV）相关分子机制，包括：AAV的进化及变异，AAV衣壳结构、组织嗜性及宿主反应之间的关系，体细胞体内基因编辑相关的AAV衣壳发现及修饰、载体基因组编辑、基因替代、插入、沉默及编辑，载体免疫预防，抗癌因子分泌，内源AAV、重组AAV（rAAV）及宿主之间的分子、免疫相互作用，microRNA功能组学及治疗方案研究，人类遗传病动物模型，Canavan病等罕见病的rAAV基因治疗的临床前、转化医学及临床治疗研究。
Gao 博士共计发表期刊文章212篇，编辑出版专著5本，拥有121项专利，部分授权给十余家药厂投产，此外，还有215项专利在申请中。Gao 博士是Human Gene Therapy主编，Gene andCell Therapy系列丛书高级编辑，Signal Transduction and TargetedTherapy副主编，Advances in Experimental Medicine andBiology顾问，美国基因及细胞治疗学会（American Society of Gene and Cell Therapy）理事会成员及学会副主席，Gene Therapy、Molecular and Cellular Therapy、 Journalof Neurological Disorders、Current Opinion in Virology等学术期刊的编委会成员，美国国立卫生研究院（NIH）及其他美国、国际研究机构的常委会成员。Gao 博士是生物制药企业Voyager Therapeutics（位于坎布里奇，美国马塞诸萨州）的创始人之一，致力于研发针对中枢神经系统疾病的rAAV基因治疗方案。
Jill WEIMER 博士
Sanford研究中心治疗研究高级总监、副研究员
Jill Weimer 博士获美国罗彻斯特大学神经科学博士学位，随后成为北卡罗来纳大学教堂山分校神经科学研究中心博士后，研究方向为发展神经科学。于2009年加入Sanford研究中心后任转化研究高级总监。她的研究项目包括基础科学、临床前研究、转化研究等方面。她的研究方向为大脑发育过程中用于调控神经干细胞分裂和分化的信号复合物研究，以及此过程中的异常对包括巴藤病(Batten disease)在内的多种儿科神经疾病发生的影响。
Mark PYKETT 博士
美国Agilis生物制药公司总裁兼首席执行官
Pykett博士是Agilis生物制药公司的总裁兼首席执行官，在制药领域有二十余年的经验。此前，他担任Navidea生物制药公司的首席执行官，Navidea生物制药公司是一家专注于肿瘤学和神经病学的精准医疗公司。在Navidea之前，Pykett博士是Alseres制药公司的总裁兼首席运营官，该公司是一家专注于神经退行性和中枢神经系统疾病的生物技术公司。
在Alseres之前，Pykett博士在几家公立和私营公司担任高级管理人员，包括Cytomatrix公司首席执行官和Cygenics公司总裁，专注于一系列治疗领域，适应症和产品。Pykett博士还曾担任过几家公共和私人公司的总监，也是非营利性组织HealthBuilders的负责人，负责开发非洲中部的卫生基础设施。Pykett博士取得了阿默斯特学院本科学位，宾夕法尼亚大学博士与兽医博士学位，东北大学工商管理硕士学位，并在宾夕法尼亚大学和哈佛大学完成博士后研究。
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