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大会专题:孤儿药研发的成功案例剖析 | 倒计时2天
发布时间:2017/09/04

大会专题:孤儿药研发的成功案例剖析.jpg

导言:

2017第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛(12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017)将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。

本次大会由国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)、罕见病发展中心(Chinese Organization for Rare Disorders, CORD)、北京协和医院共同主办,主办方将邀请来自世界各地罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预计与会人员将超过700人。届时全球目光都将聚焦中国,各利益相关方围绕“罕见病的全球挑战与中国角色”这一主题展开交流与合作。

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本次大会将邀请全球上百位最顶尖的专家学者,围绕二十大会议专题,给大家带来一场“罕见盛宴”,在这里我们持续更新专题信息,欢迎关注。

Session:

2017年9月9日(周六)

会场 三

孤儿药研发的成功案例剖析

时间 8:30-11:40

主持人

• Harvey F. LODISH 院士,Whitehead生物医学研究所创始人之一,美国麻省理工学院生物学教授、生物工程学教授,美国

• Emilio ROLDAN 博士,Gador公司科学总监,阿根廷

主题发言

• 加强发展中国家的孤儿药物发现和研究的措施

Emilio ROLDAN 博士,Gador公司科学总监,阿根廷

• 夏尔公司致力于对罕见病早期诊断和治疗:法布雷病案分析

Martina MUTTKE 博士,夏尔(Shire)全球国际医学事务总监,瑞士

• 输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗

Brian ROBINSON 博士,Bluebird Bio副总裁、医学事务总监,美国

•  NCATS主导的合作性罕见病转化医学研究

Stephen C. GROFT 博士,美国国家卫生研究院(NIH)国家转化科学发展中心(NCATS)主任高级顾问,美国

•  为治疗罕见病构建企业

Harvey F. LODISH 院士,Whitehead生物医学研究所创始人之一,美国麻省理工学院生物学教授、生物工程学教授,美国

• 讨论


相关专家简介 (已更新部分) 

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Brian ROBINSON

博士,Bluebird Bio副总裁、医学事务总监,美国

Brian Robinson博士于2015年6月加入蓝鸟生物,主管医疗事务,负责制定支持产品开发的医疗策略,并领导有关bluebird bio创新疗法的教育、研究和交流。他的团队合作者众多,包括医生、科学家、新型医疗倡导者、患者和护工。Robinson 博士在生物技术相关的医疗事务方面有超过14年的经验。Robinson 博士近期成为Biogen公司血友病计划的全球医疗负责人。

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Emilio ROLDAN 

博士,Gador公司科学总监,阿根廷

Emilio Roldán博士于阿根廷Gador制药公司担任科学总监,负责研发项目和药品安全部门。他是多家科学期刊的评审会成员;拉丁美洲罕见病研究(SLADIMER, Latin American Rare Diseases Research)和国际骨质疏松症协会(IOF, International Osteoporosis Society)骨罕见病分会(SkeletalRare Diseases Chapter)创始人;GEISER基金会(拉丁美洲罕见病研究)科学顾问;ICORD理事;阿根廷骨骼与矿物质协会(Argentinean Bone & Mineral Society, AAOMM)前主席;布宜诺斯艾利斯迈蒙尼德大学、布宜诺斯艾利斯大学纳米药理学中心、阿根廷卫生部顾问。

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Harvey F. LODISH

院士,美国麻省理工学院生物学教授、生物工程学教授,美国

Lodish博士实验室目前已发现大量与早期红细胞生成相关的新基因,主要研究方向是在已知药物中筛选可治疗遗传性骨造血衰竭的药物。Lodish博士近期合作建立了旗舰创业投资公司Rubius,将基因修饰的红细胞作为可长期输入人体的载体用于特殊治疗,如免疫调节药物和罕见代谢疾病治疗酶类的运输。Lodish博士于1987年入选美国国家科学院的院士,1999年成为美国科学艺术研究院院士。Lodish博士是波士顿儿童医院理事会成员。同时也是麻省生命科学中心科学顾问委员会的创始主席。

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Martina MUTTKE

博士,夏尔(Shire)全球国际医学事务总监,瑞士

Martina Muttke博士是夏尔(Shire)制药公司的国际医疗事务负责人。夏尔(Shire)是一家关注罕见病发展的全球性生物制药公司。她获德国科隆大学医学博士学位,是一名医生,有着二十年以上的制药行业领导经历。此外,她曾在哈佛大学AMP项目接受商科教育。MartinaMuttke博士曾在GSK(德国)公司参与医疗事务工作、BertelsmannSpringer领导科学门户网站设计。此后,她进入拜耳公司及先灵公司(拜耳先灵医药)工作,任新兴市场部门高级主管。她也曾在墨西哥城任拉美地区医疗事务副主席。在拜耳工作期间,她主要负责拉丁美洲、EMEA(欧洲、中东和非洲)地区医疗事务。除此之外,她还是医疗行业创业公司的天使投资人、哈佛商学院医疗项目导师。

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Stephen C. GROFT 

博士,NIH国家转化科学发展中心(NCATS)主任高级顾问,美国

Groft博士是前美国国家卫生研究院(NIH)罕见疾病办公室主任(ORD)。他主要从事罕见病研究、罕见病相关信息的完善。为了明确研究方向和研究重点,ORD与NIH研究机构和中心共同举办了1000多个罕见疾病相关的科学会议。ORD目前的活动包括开展罕见疾病基因检测,在学校内增设学龄儿童罕见病教育,建立遗传与罕见病公共信息中心,维护罕见病临床研究平台,并由资深临床人员对NIH临床研究中心医院未确诊疾病的患者提供的特殊临床治疗。

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更多专题信息,请直接点击以下文字:

■ 面向患者及家庭的服务模式创新:罕见病领域的独特挑战 

■ 罕见病的全球合作与共同行动 B 

■ 罕见病的全球合作与共同行动 A

患者组织:在推动罕见病研究与孤儿药创新中的作用 

病例注册登记对医学研究、临床诊疗及卫生政策制定的重大影响 

内分泌系统与血液系统罕见病 

■ 心血管系统与呼吸系统罕见病 

罕见病事业发展的突破:多方参与、紧密协作 

■ 促进罕见病和孤儿药研究的支持性政策 

■ 传统中医在罕见病领域的应用 

■ 精准医学的临床部署:挑战与解决方案

以NGS为代表的推动罕见病精准诊治的新兴技术

■ 神经系统、骨骼及皮肤罕见病 

■ 针对罕见病的细胞治疗和基因治疗 

■ 孤儿药市场准入的机遇与挑战:中国及其他新兴市场 

■ 中国国家罕见病注册系统:临床服务与科技创新并重