前言 2011年以来，世界孤儿药大会（World Orphan Drug Congress USA，WODC USA）一直为利益相关方召开全球性会议，就孤儿药开发所面临的挑战和机遇进行会晤、对话和集体讨论。
2018年第八届年度美国世界孤儿药大会将继续扩大全世界关键利益相关方的联系，共同讨论各种观点理念，并展示创新如何加快罕见病研究和更快地将疗法带给患者。
会议主题包括：
如何建立成功的扩大使用项目（Expanded Access Programs）？
如何将真实世界研究（RWE）有效纳入孤儿药开发？
如何给细胞和基因疗法定价？
基因编辑治疗罕见病有什么进展？
日本、拉美、澳大利亚和中东推出孤儿药的合作方有哪些？
除了患者识别和招募之外，基因检测还有什么好处？
WODC USA将在马里兰州奥克森山/华盛顿特区盖洛德国家港湾度假酒店召开，来自超过50个国家的250余名讲者和1000名参会者将在3天时间里交流以下7方面内容:
1. 基因追踪（新增）
2. 全球市场准入（新增）
3. 监管、临床开发/定价和报销
4. 商业化
5. 世界罕见病宣传
6. 推介与合作伙伴
7. 患者团体研讨会
4月25日将召开5场专题研讨会和4场学术研讨会，涵盖了罕见病研发创新；监管和全球市场准入成功及新生儿诊治等主题。罕见病发展中心（CORD）黄如方主任受邀参加此次大会并将在大会期间发表主题演讲。
部分讲者
合作伙伴
赞助商
会议时间及地点
会议时间：2018年4月25日-27日
会议地点：马里兰州盖洛德国家港湾度假酒店
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原文链接：www.terrapinn.com/orphandrugsUSA
翻译/曹文东
校审/夏蓓
