美国国家罕见病组织35周年庆典暨2018年罕见病影响力奖颁奖典礼（NORD’s 35th Anniversary Celebration presenting the 2018 Rare Impact Awards）将于2018年5月17日在华盛顿特区安德鲁•梅隆礼堂举行。这一活动将庆祝帮助3000万美国罕见病患者的工作和努力。罕见病因其诊断性质，可能被传统医学、研究和卫生保健政策所忽视。
时间：2018年5月17日下午6点
地点：华盛顿特区安德鲁•梅隆礼堂（Andrew W. Mellon Auditorium）
获奖企业：
BioMarin制药公司（BioMarin Pharmaceutical, Inc.）， 2 型晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）疗法Brineura®，行业创新奖
Cook Medical公司（Cook Medical LLC），Flourish™ 小儿食管闭锁设备（Flourish™ Pediatric Esophageal Atresia Device），行业创新奖
Foundation Medicine公司（Foundation Medicine, Inc.），针对泛肿瘤的全面基因组检测产品FoundationOne CDx™，行业创新奖
诺华（Novartis），儿童和年轻成年患者难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）CAR-T疗法 Kymriah™，行业创新奖
Spark Therapeutics公司，莱伯先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis）疗法 Luxturna™，行业创新奖
Ultragenyx制药公司（Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.），VII型黏多糖贮积症（MPS VII）疗法MEPSEVII™，行业创新奖
2018年的活动是特殊的，不仅将庆祝去年所取得的进步，还将庆祝过去35年来所取得的成就，因为NORD将庆祝其35周年纪念日和《孤儿药法案》颁布35周年纪念日。《孤儿药法案》是罕见病立法的里程碑！
翻译：曹文东
校审：夏蓓
