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黄如方:罕见病患者组织在中国 | 活动参与
发布时间:2018/05/05

届时,罕见病发展中心(CORD)主任黄如方将分享主题《患者组织如何找到与药企合作的平衡点》。尽管药企与患者双方的利益诉求不同,但整体目标是一致的,都是让患者得到及时的治疗。这一主题将重点探讨患者组织和医药公司之间合作的平衡点在哪里,如何寻找并达到这一平衡。

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在本文中,DIA采访了黄如方,他将在此分析中国患者组织发展现状及中美比较。


“我觉得先从患者组织的重要性要谈起!” 罕见病发展研究中心主任黄如方告诉DIA。“在罕见疾病这一领域,患者组织的参与是非常重要的。但目前中国的实际情况是,患者社群的参与,特别是参与到很多事务的决策,实际上是远远不够的。”

黄如方列举当下患者组织参与的现状。


第一,很多罕见病的患者社群并没有走出来,也就是说患者家庭零星散落在全国各地,他们并没有形成一个社群。


第二,病人也没有结成团体。事实上,病人团体是非常重要的,它可以收集病人社群的声音,发出统一的声音,这会是有力量的声音。


第三,因为患者组织代表了全部社群的力量和声音,他的声音应该得到社会重视,是有影响社会,影响国家政策等等方面的力量的。实际上在具体的有关于罕见病事务的参与上面,患者组织的发言权和影响力是不够的。


目前,以现有7000种罕见病为参考,中国罕见病患者真正结成患者社群的可能只有1%,全国大概有七十多家罕见病的患者组织。黄如方对比国外患者组织发展时称,以美国为例,美国现在有患者组织上千家,中美之间实际上有十多倍的差距。

此外,美国患者组织的发言权和影响力实际上是非常大的。1983年,美国出台了罕见病法案,这个法案的出台背后,其实是罕见病患者组织在直接和间接的力量上推动。在重要事务的参与上,患者组织甚至扮演了决定性的作用。尽管中美之间患者组织发展、患者参与差距巨大,黄如方的观点是“要更加客观地看待这种差距。”以1983年美国患者法案出台为重要象征,美国罕见病患者组织的发展有三十多年,中国罕见病患者组织发展不超过十年。

“我们不可能再用三十多年的时间走美国的发展路径,我们肯定是希望能用20年的时间就要走完美国过去走过的路。”黄如方说,因此罕见病发展研究中心以此为倡导目标运作。

对于罕见病群体的权利保护,社会关注涉及方方面面,包括政府、药企、医疗系统、患者组织等。在黄如方看来,一整套完整的解决方案,核心是各个不同的利益相关方联合行动。

“政策是最为重要的。”黄如方说。在联合行动中,医药公司扮演的角色是为罕见病患者提供药物。政府部门需要制定有利于罕见病的政策,要确保罕见疾病在基础科研、药物研发、市场准入等方面有整套完整方案,来确保罕见病病人药物和治疗的可及性。

事实上,我们已经看到中国药监局近些年也出台探讨鼓励罕见病药物注册、市场准入等相关政策,包括优先审评审批、附条件批准等。

除了药物的准入,罕见病的诊断以及支付能力建设是另外的难题。

事实上,很多的罕见病在疾病诊断的过程中屡遭困难。有些疾病甚至是在患病十多年甚至数十年后才得以确诊,而在确诊前都接受的是其他病症的治疗方案。其中的原因众多,首先是由于罕见病的罕见性,很多医生没有相关的经验与知识。在黄如方看来,最重要的一点是,全国还没有建立一个国家级的罕见病诊疗、转诊系统系统。

目前,全球已经上市的治疗罕见病药物还有70%未进入中国。 “为什么这些药物都不愿意进入中国这个最大的市场?主要的原因是国家没有一个良好的支付体系。” 黄如方说。 

患者参与

— 专题负责人 —

赵大尧 博士

辉瑞中国副总裁,中国药物开发部负责人


蔡伊志 博士

前DIA中国区董事总经理


— 顾问 —

Kenneth GETZ

临床研究参与者信息和研究中(CISCRP)主席

Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任


设计、研发和批准对患者有价值的疗法是药物研发的最终目标。要做到这一点,需要患者、行业、支付方和监管机构之间的协同合作。清晰的聆听患者的声音,并帮助他们理解治疗的挑战是成功的关键。DIA希望召集在这个领域的领导者,分享他们的见解和最佳实践,促进各方的交流和理解,让更多患者参与到医疗产品生命周期中。


本患者参与专题由4个分会场组成,将从全球视角、中国的进展以及患者组织与工业界之间的对话,探讨并传递以下信息:


  • 在整个医疗产品生命周期中,我们如何将患者的声音纳入决策过程?


  • 我们应如何做到真正意义上的以患者为中心并实施到日程工作中?


  • 我们应如何衡量我们努力的成效,既保证治疗的效果,又能满足行业和监管决策者等其他利益相关者的需求?


  • 我们学到了什么可以用来推动更有意义的患者参与?


  • 利益相关者如何更好地合作,利用他们的力量和专业知识,促进患者进行有意义的参与?


分会场 1005 | 2018年5月25日

08:30-10:00

全球视角下的患者参与

分会场主持人
Kenneth GETZ
临床研究参与者信息和研究中心(CISCRP)主席、Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任


美国,日本及韩国的患者参与政策
Rosamund ROUND
精鼎PRSG副总监兼患者中心及创新部负责人


患者参与在欧洲的现状

Agnes SAINT-RAYMOND 医学博士

EMA国际事务及Portfolio Board负责人


药物研发中的患者参与 - Tufts研究报告

Kenneth GETZ

临床研究参与者信息和研究中心(CISCRP)主席、Tufts药物发展研究中心资助研究项目部主任

分会场 1006 | 2018年5月25日

10:30-12:00

罕见病在中国的进展

分会场主持人
赵大尧 博士
辉瑞中国副总裁,中国药物开发部负责人


特殊人群用药的医保政策

赵琨

国家卫计委研究发展中心卫生技术评估研究室主任


孤儿药的加速审评

CDE Speaker Invited


临床医生视角

丁洁 教授

原北京大学第一医院副院长, 儿科副主任、儿科学教授、研究员、博士生导师

分会场 1007 | 2018年5月25日

13:30-15:00

罕见病论坛 - 第一部分

分会场主持人
蔡伊志 博士

前DIA中国区董事总经理


患者组织如何找到与药企合作的平衡点
黄如方

罕见病发展中心(CORD) 创始人及主任


患者声音对话企业愿景

洪飞

多发性硬化之家、淋巴瘤之家创始人


患者组织和医药公司的合作机会点
管珊珊

夏尔中国患者服务部负责人


基于科学的患者沟通与参与

吴云
上海罗氏制药有限公司医学部患者支持与患者教育高级经理

分会场 1008 | 2018年5月25日

15:30–17:00

罕见病论坛 - 第二部分: 嘉宾讨论

分会场主持人
金晓玮 博士

华领医药技术(上海)有限公司生物部总监

CORD高级顾问


嘉宾讨论
全体讲者及特邀讨论嘉宾:
李树婷
临床研究促进公益基金秘书长


关于DIA:

DIA总部位于美国首都Washington DC,此外在北美、欧洲、日本、中国等设有分部。作为一家中立的国际组织,DIA 在制药和其它医疗健康领域,孜孜不倦50余年,为政府,工业和学术机构提供了形式多样的交流和学习的平台,赢得广泛认可和赞誉。 


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