5月18日，第二届真实世界研究与罕见肿瘤峰会（RR峰会）在北京举行。中国网记者 金慧慧 摄

中国网5月19日讯（记者 金慧慧）我国罕见病诊疗需推进更多罕见病用药医保准入，形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。在18日举行的第二届真实世界研究与罕见肿瘤峰会（RR峰会）上，北京协和医院副院长张抒扬如是建议。

会议由诺华肿瘤（中国）与中国罕见病联盟联合举办，来自全国的罕见肿瘤领域顶级专家围绕真实世界研究和罕见肿瘤两大主题展开深入研讨，共同探索罕见肿瘤难题的解决之道。

据了解，目前我国各类罕见病患者总数超千万，其中罕见肿瘤患者人数众多。但由于无力负担高昂医药费及部分罕见肿瘤用药缺乏，导致大部分患者面临着放弃治疗、不规范治疗的困境。

与会专家展开小组讨论。中国网记者 金慧慧 摄

近年来，随着我国政府、医疗机构和社会群体等对罕见病关注度的提高，针对罕见病的各项政策加速推进。

2017年，国家通过积极谈判首次将部分“孤儿药”纳入医保目录。2018 年，国家卫健委等五部门出台第一批罕见病目录，收录 121 种罕见病，这是国家层面以目录形式定义罕见病的首次尝试。与此同时，国家还在加速新药审评审批、流行病学调研、病例注册登记和诊疗体系建设等方面做出有益探索。

北京协和医院副院长张抒扬作大会发言。中国网记者 金慧慧 摄

“过去几年，我国罕见病在临床研究、诊疗创新与可及性等方面快速发展，罕见病诊疗迎来新局面的同时也将面临更多新挑战，尤其是罕见病保障体系建设。”北京协和医院副院长张抒扬指出，由于我国罕见病诊疗领域具有患者人数少且分散、疾病数据匮乏以及治疗费用昂贵等特点，仍需在国家层面持续完善罕见病保障体系的顶层设计。

她建议，推进更多罕见病用药医保准入，推动地方医保先行先试，探索创新筹资与风险共担模式，鼓励医保之外的筹资渠道和支付方参与，形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系，以帮助更多罕见病及罕见肿瘤患者解决对长期用药、费用高昂的困境，让他们未来可期。

作为本次会议的重要议题，真实世界研究是近年来国内外的科研热点。上海瑞金医院副院长沈柏用表示，大数据时代的到来为医院科研发展创造了良机，利用医院数以千百万计的患者病例数据开展真实世界研究，可以有针对性地深入探索现实世界的疾病规律，为医院科研提供更科学、更合理、更精准的管理和服务。

上海瑞金医院副院长沈柏用作大会发言。中国网记者 金慧慧 摄

与会专家一致认为，在疾病临床研究领域，尤其是对罕见肿瘤诊疗，真实世界研究的价值更是日益凸显。由于罕见肿瘤诊治困难，发病率低，病例积累缓慢，相关科学研究存在诸多困难。真实世界研究有力解决了针对罕见肿瘤开展随机对照试验的困难，有助于推动我国罕见肿瘤临床诊治科研能力提升，使更多的罕见肿瘤患者受益。

诺华肿瘤（中国）总经理吉必成（Alexandre Gibim）表示，诺华不断加快肿瘤相关研发工作和临床试验，将国际领先的创新肿瘤药物引入中国，为患者提供最佳治疗方案。同时，诺华还致力于罕见病学术平台建设，推动罕见病领域真实世界研究学术共享，助力提升诊疗水平，改善患者临床诊疗。