首届罕见病公益创新大赛由北京病痛挑战公益基金会主办，中国罕见病联盟指导，武田中国、罗氏制药中国、北海康成支持，希望推动罕见病病友组织提升运作能力，孵化创新项目。大赛正火热报名中，有意向参与的伙伴，可点击以下文章或文后的“阅读原文”了解并报名：
大赛启动仪式上，各界嘉宾进行了精彩分享，我们将在本公众号持续推出嘉宾发言内容，欢迎关注。香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授董咚，分享了2019年在中国罕见病联盟的带领下对全国74家罕见病患者组织的调研成果，中国罕见病组织究竟面临着怎样的困难？让我们听听她的总结吧。（题目为编者所加）
从数据看罕见病患者组织发展的三大难题
董咚
几年前，有一本书叫做《聪明的病人》，诞生背景是为了回应如何真正地“以病人为中心”来进行疾病诊断和治疗的问题。
过往的很多研究都表明，相信患者，赋予患者更多的权力和责任，不仅仅可以减少医患纠纷、降低医疗风险，而且还甚至可以帮助节省资源。因此，这本书的主旨就是为了告诉患者，应该如何来获取需要的知识和信息，应该如何管理自己的身体，如何使用数据，如何与医生沟通等等。如此看来，这本书的名字应该叫做“如何做一个聪明的病人”，因为它实在是一本“患者自我管理的宝典“。
但是我要说的是，这本书的英文名字实际上和聪明没有太大关系，它的英文名字叫“the resourceful patient”。“Resourceful” 这个单词的中文不太好翻译，有时是足智多谋的意思，有时又是富于想象的意思。 剑桥字典里面对“resourceful”这个单词的解释中间有一条是：指那些有本事靠自己来解决问题和做出决定的人。这就点出了这本书的真正含义：本书实际上是想帮助患者来获取解决问题和做出决定的能力。
“Resourceful”是从“resource”这个词变化而来的。“Resource”的意思是“资源”，因此，“Resourceful”就是说，当一个人很有资源的时候，他自然就具有了随机应变的能力。而这种随机应变的能力，使得这个人有了可以靠自己的本事来解决问题和做出决定的可能性。
这就回到了“以患者为中心”这个话题上。
（线上启动仪式，董咚老师分享中）
我们经常会提“以患者为中心”，在罕见病领域更是如此。因为罕见病是比较特殊的一个情况，很多时候能够治疗罕见病的医生比得了罕见病的患者还要罕见。在这一情况下，罕见病患者必须得依靠自己的能力，依靠自己的社会网络，依靠其他的、跟他们同病相怜的病友的帮助，来获得和疾病有关的信息，不管这个信息是在诊断上还是治疗上，甚至是日常生活中如何应对跟疾病有关的各种歧视、偏见，例如言语暴力。
对罕见病患者来说，跟他们相关的资讯、医疗和精神资源最多来自哪里呢？当然是他们自己的团体和组织。
但罕见病的患者组织，他们的资源又来自于哪里呢？
在2019年，在中国罕见病联盟的带领下，我们进行了针对全国所有罕见病患者组织的调研，最终有74家完成了这份问卷，我在这里给大家简单介绍一下调研的结果。
全国大概有80%的患者组织服务单个罕见病病种。其中大概有1/3是服务100~500个病友的小型患者组织，另外1/3是服务500~3000人的中型患者组织。在我国，最小的患者组织只服务7名患者，而最大的可以服务到7万名患者。服务患者人数的多少，不仅影响到组织工作和管理的难度，也影响到组织可以提供的服务类别，当然就影响到他们对于所有资源的需求，以及能够调控和使用这些资源的能力。
这就意味着要做好一个罕见病的患者组织，必须要有专门的、专业的人来做。但在实际情况下，在全国有超过2/3的罕见病患者组织，他们的工作人员都是以患者或者患者家属为主的。
当然这是完全可以理解的。因为患者和他们的家属，才是对于罕见病的情况和问题是最为关心，而且是最有动力去帮大家一起来抱团取暖和寻求答案的。但是这并不意味着他们具备了所有调动和使用资源的能力，这个不是因为他们本身能力的问题，而是因为他们自己就因为疾病需要承受很多重担，在这样的情况下，我们怎么可以来苛求他们，像一个没有被这些问题困扰的人一样，有足够的时间和其他的资源来专心做这样一件事呢?
因此，罕见病患者组织所面临的第一个问题，是没有足够人力资源的问题。
我们再来看一下患者组织所面临的财政资源问题。
2018年，有40%以上的患者组织，一分钱都没有筹到；有23%的患者组织，筹资规模在5万块钱以下。整体上，筹资规模在20万以下的患者组织，占80%以上。
再看一下患者组织的支出情况，绝大部分支出都是用于项目和活动经费，而对于日常的办公费用以及人员工资费用，只占到了所有这些筹款的极少部分，这也就意味着，很多罕见病患者组织的工作人员，是作为不受薪的志愿者在默默替社群服务的。与此同时，当病友组织想要做一些事情的时候，可能有好的想法，但是会受制于项目经费的限制，而没有办法开展这些活动。
有人可能会说，这两年在公益领域有很多公众筹款的活动，比如每年的99公益日，但我们要知道的是，罕见病患者组织通常规模非常小，关注罕见病的人群也是非常少的，根本没有办法去和那些大众最关心的问题去竞争。
因此，罕见病患者组织面临的第二个大问题，是财政资源的问题。
但是不是解决了人力和财政的问题，罕见病患者组织就会变得非常的“resourceful”呢?
实际并不是这样的。我们发现，对于患者组织来说，他们希望能够开展的活动和工作的内容非常丰富，只是在很多情况下，他们缺乏专业的知识储备和实践经验，来告诉他们如何有效开展工作和活动。
有80%的患者组织，只是默默聚焦在自己想做的事情上，几乎没有和其他的组织有过合作；而且有近一半的组织人员，也从来没有参加过其他罕见病患者组织的活动，这就意味着他们只是在自己的小世界里徘徊，没有办法获得更多的资源和经验，帮助他们可以更好更快的成长。
我在这里讲到的这三条：缺乏专业人才、资金不足以及缺乏对于组织运行和管理方面的培训与支持，正是我们在调研当中组织反映最多的三个问题。这意味着组织们已经意识到了、了解到了自身存在的问题，也急需其他人来给予帮助。而罕见病公益创新大赛，正是可以起到这样一个作用。
它的作用不仅仅是一个比赛，而是告诉大家怎么变成一个“resourceful”的罕见病的患者组织。希望比赛结束以后，我们也可以写一本书，名字就叫做“The resourceful Chinese rare disease patient organizations”（资源充足的中国罕见病患者组织）。
谢谢大家！
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