我们的组织真的运转起来了吗？各核心负责人是否都有合理的安排到相关工作岗位并持续性的投入到工作，履行好患者社群带头人的权责？罕见病患者组织常说我们缺人，但是这是否是组织真正面临的问题，还是只是并未做好各个岗位的规划、完善团队运行机制，让组织真的动起来。

我们是否足够重视患者服务与管理？发现问题、研究问题、解决问题始终是推动患者组织向前发展的重要动力。患者组织应强化使命担当，始终在“以患者为中心”的方向中思考和行动。如何精准定位患者需求策划出可持续性的患者服务，避免导致患者对组织粘性下降？我们应该设计多样化、恒常化的患者服务，丰富患者服务内涵。

一个好的公益人也应该是一个会讲好故事的人，如何讲好罕见病故事，展现真实、全面的疾病知识，提高公众对罕见病的认知。加强公众对罕见病及其发病率的了解，提高公众对多种罕见病发病率的认知，是缩短罕见病诊断时间的第一步。此外，疾病知识不仅仅需对公众宣传，为促进罕见病诊断，针对医学专业人士的相关宣传和培训也非常重要。在患者社群组织的倡议推动下，医生的诊断思路可以做出一些改变，缩短罕见病诊断时间。

如何推动药物研发？国外药物如何引入国内？药价太贵怎么办？......这些问题应该存在于每一个患者社群之中。在过去二十年中，越来越多的患者组织参与到药物开发的研究和实践中来。在整个产品的生命周期中，包括药品的研究、开发、注册审批和上市后的药物可及性、药物定价等活动中，患者社群组织的贡献都有着至关重要的作用。

近年来，国家第一批目录的121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。截至2020年5月底，已将71件治疗罕见病的注册申请（按受理号计）纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市的进程。把政策利好转化为现实图景并非一日之功。凡事预则立，不预则废。患者组织的目标很伟大但也很朴素，归根结底就是让患者有药可用、用得起药。

患者组织在日常工作中聚焦互联互通，推动各方各施所长、各尽所能多边合作等各种形式，把医生、药企、政府、患者组织等相关方的优势和潜能充分发挥出来，聚沙成塔、积水成渊，共同去打造以患者为中心的生态圈。

此次会议，CORD特邀多方专家与参会者共同深入探讨以上议题。

会议地点：广东·广州

参与对象：罕见病患者社群负责人及核心成员