中国青年报客户端北京10月24日电（中青报中青网记者齐征）10月24日，“2020年中国罕见病大会”在北京举行。中国工程院院士、哈尔滨医科大学校长张学、北京协和医院党委书记、副院长，中国罕见病联盟副理事长张抒扬、中国生物技术发展中心副主任孙燕荣和中国工程院院士、北京大学第三医院院长乔杰，分别就“罕见病研究的体会”“中国罕见病诊疗和研究协作体系建设与展望”“中国人类遗传资源管理政策解读”和“单细胞水平诊断助力罕见病遗传阻断”做了精彩的主题报告。

罕见病是一类发病率和患病率极低的疾病，但由于我国人口基数大，罕见病群体在我国的发病人口约2000万，因此，罕见病是医学问题，也是社会问题。大会围绕罕见病药物患者可及、智慧医疗推进罕见病可及、罕见病防治与保障、罕见病诊疗协作模式创新、药物创新与研发等主题展开深入交流。

国家卫生健康委主任马晓伟在开幕式上指出，做好罕见病工作对保障公民健康权、提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。做好罕见病工作是推动医改向纵深发展的必然要求，是促进学科发展的内在要求，也是提高医院内部管理水平的重要实践。他特别强调，罕见病病因复杂，开展罕见病病因、药物相关研究，是推动我国医学基础与临床相结合取得科研突破的重要契机。

国家工业和信息化部副部长王江平指出，罕见病疾病负担重、社会关注度高，患者对提高诊疗水平、开发有效药物的需求十分迫切，相关政策急需健全。工信部高度重视罕见病药物的开发、生产和交易，在通过政策引导企业发展罕见病药物方面，印发了《蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案》和《医药工业发展规划指南》，均将罕见病药物列为重点支持对象。通过专项对罕见病药物的产业化项目给予政策支持等，将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围，将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。下一步，工信部将在调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性，和多方联动研究制定罕见病药物的激励政策方面开展更多工作。

国家药监局副局长陈时飞介绍，国家药监局在优化审批审评程序，加快罕见病用药上市的速度方面，建立了罕见病药品的优先审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，60天内完成审批。在满足临床急需方面，已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单，其中罕见病治疗药品超过总量的50%，第三批评审名单的工作已经接近尾声，即将公布。

“人民英雄”、湖北省卫生健康委副主任、武汉金银潭医院院长张定宇也参加了大会。他说：“虽然不能延长生命的长度，但可以让生活更加丰满。”身患渐冻症的他号召全社会更多地关注罕见病患者，并用自己的行动诠释了“生命至上，携手同行”的大会主题。中国罕见病联盟理事长赵玉沛院士为张定宇院长颁发了“非凡医者”荣誉称号奖杯。

该会由国家卫生健康委、国家药监局指导，中国罕见病联盟主办，北京协和医院、中国医院协会、中国医药创新促进会、中国研究型医院学会罕见病分会、北京罕见病诊疗与保障学会联合承办。