近期，英国首届“哈林顿罕见疾病学者奖”的五名获奖者名单公布，被选中的五位科学家，他们的突破性发现有可能推进到临床试验。

2021年英国哈灵顿罕见病学者奖获得者，他们的组织和研究领域是：

· 伦敦大学学院——Pietro Fratt医学博士：

治疗肯尼迪病（一种罕见的神经肌肉疾病）的基因疗法  

· 牛津大学——Angela Russell 博士：

治疗杜氏肌营养不良症的新药 

· 卡迪夫大学——Helen Waller-Evans博士：

可治疗引起广泛器官损伤的多种溶酶体贮积病的新型抑制剂

· 牛津大学——Wyatt Yue医学博士：

肾功能衰竭原因之原发性高草酸尿症的抑制剂， 

· 伦敦大学学院——Haiyan Zhou医学博士：

引起剧烈疼痛的SPTLC1相关遗传性感觉神经病的新疗法

哈林顿研究所及其注册的慈善基金公司与摩根士丹利(Morgan Stanley)全球影响资助信托基金（GIFT）,宣布了英国首届哈林顿罕见疾病学者奖的五名获奖者，旨在推动罕见疾病的新疗法。

哈灵顿研究所（Harrington Discovery Institute）是哈灵顿发现与发展项目的一部分，成立于2012年，旨在加速将有希望的发现转化为新药，以解决未满足的患者需求。全球大约有3.5亿人患有罕见病，其中一半是儿童。已知的罕见病有7,000多种，其中只有5％的疾病有已获批的治疗方法，这代表了当今医疗领域最大的未满足需求之一。

哈林顿研究所通过其英国慈善机构-英国治愈基金会，于2020年1月发出一项全国提案呼吁，要求开展与罕见疾病，超罕见疾病以及常见病的罕见变异有关的前沿研究。除了赠款资助之外，该奖项还会提供哈林顿研究所的药物开发团队（经验丰富的制药和业务开发专业人士，具有将新药推向市场的记录）专门药物发现和开发的支持，研究所不享有知识产权。知识产权将由获奖者（“哈灵顿学者”）及其所在机构保留。

共收到来自英格兰，苏格兰和威尔士的17个机构的近50名科学家和医师响应了这一呼吁。这些提案经过了学术和行业科学评论者的多轮机密审查，审查人员评估了这些项目改善护理标准的可能性、变革性和/或获得许可的可能性，以及其他标准。

 哈灵顿研究所所长，Robert S.和Sylvia K. Reitman家庭基金会心血管创新特聘教授，高校医院和凯斯西储大学医学教授Jonathan S. Stamler说：“八年来，我们在美国和加拿大建立了强大的突破性科学产品组合，我们很高兴将业务范围扩展到英国。与我们的学者及其机构一起，以有意义的方式朝着改变罕见疾病的方向迈出一大步。” 

英国资助计划是与英国机构合作，推进罕见病治疗的更广泛承诺的一部分。2019年，哈灵顿研究所和牛津大学宣布建立跨大西洋伙伴关系，以建立牛津-哈灵顿罕见疾病中心（OHC）。OHC主要关注具有明确遗传基础，在生命早期就存在并符合三个研究主题之一的罕见疾病：神经系统疾病，发育性疾病和癌症。英国哈灵顿罕见病学者可能有机会利用牛津大学的核心实验室以及OHC治疗加速器（计划于2021年开放）进行项目研究。

英国治愈基金会，Rex Bionics plc前首席财务官兼董事会成员Peter Worrall说：“哈灵顿模型是一种大胆的方法，可以降低临床候选药物的风险并验证其商业潜力，从而使能够将他们推向市场的营利性资助者具有吸引力。该计划为英国研究人员来说是一个非常难得的机会，可以帮助他们将科学发现转化为药物，从而改善罕见病患者的生活和健康状况。”

哈灵顿研究所将通过与全球金融服务公司摩根士丹利的慈善合作伙伴摩根士丹利GIFT Cures筹集资金，以支持英国罕见病倡议的发展。

外文：Harrington Discovery Institute Announces Award Recipients in New UK Rare Disease Program