对新型孤儿药地位的批准继续增长，同时很多现有的罕见病治疗方法被批准扩大适应症。随着这种数量增加和产品类别的扩展，包括一些针对相同突变和分子缺陷的药物，赞助商在获得报销方面面临新的、重大的市场准入挑战。 领导制造商在开发早期越来越多地进行利益相关者研究，以更好地识别患者和供应商的需求。这种策略能够在开发过程中构建引人注目的资产价值，帮助避免陷阱，并为更早地做出进退决策（go/no-go decisions）提供更好的信息，以避免代价高昂的开发延迟或者甚至陷入走投无路的境地。 真正满足未被满足的需求？ 罕见病药物开发如今已经面临着多重障碍：疾病理解、研究设计创造，以及可能最重要、有限的患者群体。在开发的最初阶段，战略性地结合利益相关者研究，能够帮助从一开始就解决最基本的问题之一：继续投资开发这种罕见病药物是否具有经济意义？ 回答这个问题需要对当前和未来的治疗图景进行检查，以理解若干关键因素。这些因素包括有限患者群体的需求、现有或预期未来治疗的疗效，以及对引入新产品的市场反应。 利益相关方研究使得赞助商能够“填补空白”，在将重大资源投入孤儿药开发上市的途径之前，更早地计算他们开发过程中的潜在风险并做出更明智的进退决策。 揭示付款人和处方开具者的观点 即使一种产品被认为是安全而有效的，赞助商也必须考虑它在竞争性产品中的定位，避免最终出现在“相似产品”（me-too）的货架上。随着更多的孤儿药申请获得批准，对一种药物的偏爱会使另一种药物销量下降，这对赞助商来说会成为真正的商业风险。目前治疗同种罕见肺癌的多个竞争性靶向免疫疗法就是现有的例子。 识别商业上可行的市场定位，更可能是通过利益相关者研究而定义临床试验“比较器”的结果。这种宝贵的做法能够以有意义的差异来帮助定位产品，以便更可能获得足够的报销和更强的市场地位。 即使一种孤儿药已经上市，如果付款人认为成本效益不可接受，或者治疗的临床证据或疗效比较数据有限，那么付款人可能会拒绝这种药物。在证明价格合理性方面，赞助商面临与日俱增的审查和压力，强调了在开放和市场准入战略中考虑可能的定价方案的需要。利益相关者研究可以将这些考虑带入开发更早期的前线，给予赞助商们时间来准备与付款人和处方开具者进行有说服性的对话，从而证明产品价值定位的合理性。 包括正确的利益相关者 取决于相关指示，利益相关者研究往往涵盖多方观点，包括关键意见领袖、临床医生与处方开具者、健康经济学家、医院付款人、第三方付款人，甚至还包括健康技术评估者。 传递患者呼声的患者倡议团体（Patient Advocacy Groups），也是罕见病药物开发的重要利益相关者。包含利益相关者团体的观点，有助于将以患者为中心的健康结果纳入到临床研究之中，并且强化患者、家庭、护理人员和药物开发者之间的联系。 只有正确地纳入并平衡来自不同团体的利益相关者，才能收集到有价值的“真实世界数据”，从而提供关键见解，包括： ■ 影响定价理由和报销的政策/指南 ■ 对伴随诊断测试（companion diagnostic tests）的需求，以及付款人是否可能要求诊断测试确认 ■ 预期疗效、可能的联合治疗和商标策略 虽然目前没有护理许多罕见病的有效标准，但在增进对疾病、相关生物标记物和临床终点的理解方面，利益相关者往往是见解的来源，这些见解即便不是关键的也是有价值的。 应用研究来最大化商业潜力 由于利益相关者研究有助于揭示关键决策点和开发路径，所以市场准入和药物开发团队在开发早期的合作是至关重要的。这种早期团队合作的关键成果之一是在临床概况和前瞻性试验设计中建立并纳入战略性市场建议。与关键利益相关者合作，赞助商可以利用真实世界数据来强调疾病对患者的负担，向付款人描述产品的独特特点，更好地定位产品以满足患者需要。 Covance有限责任公司主营LabCorp集团（Laboratory Corporationof America）的药物开发业务。LabCorp总部设在美国新泽西州普林斯顿，是世界上最全面的药物开发公司，致力于推动健康护理的进步并提供解决方案。 我们独特的观点，建立自数十年的科学专业知识和对世界上最大量药物开发数据的精准递送，帮助我们的客户识别新方法并预测随着他们发展而可能面临的未来挑战。与我们的客户一起，Covance将现在的健康护理挑战转变为未来的解决方案。 原文链接： http://www.fiercepharma.com/sponsored/importance-stakeholder-research-rare-disease-drug-development -------------------- 原文翻译/北大翻译社（陈瑶、李梓齐、牛瑀、吕燕） 校审/曹文东、夏蓓 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
