Exondys 51是第一个获批治疗杜氏肌营养不良的新药，美国食品药品管理局（FDA）于2016年9月决定准许该药上市。

之所以有51的是因为它能够诱导肌营养不良蛋白mRNA中外显子51跳跃。

鲜为人知的是，围绕这个新药，两家公司打了一场旷日持久的的专利的官司。

两年前，当时的美国专利商标局（USPTO）的专利审判和上诉委员会做出判决，取消了Exondys 51的方法专利，几乎断绝了其继续研发的前景。

这是因为，当时Exondys 51（eteplirsen）的研发者Sarepta和另一家公司BioMarin明争暗斗。BioMarin自己也有一款同一个种类的新药，drisapersen，同样针对肌营养不良蛋白的第51个外显子跳跃。

一山难容二虎，到底谁将胜出？

当时，专利委员会做出了对BioMarin有利的判决，所有目光都集中在后者身上。

但是，FDA并没有对此表示同意，这个新药审评机构同年拒绝了BioMarin的drisapersen的申请，理由是已有证据不足和毒性。

当然，FDA最初也拒绝了Sarepta的申请。但是最终还是迫于压力，于2016年9月批准了Sarepta的eteplirsen。

围绕这场官司，BioMarin和Sarepta最近达成和解。BioMarin将eteplirsen的全球专属的专利权授予了Sarepta，从而获得了3500万美元的一次性现金付款。此外，如果eteplirsen的全球销售达到6.5亿美元，BioMarin好的获得1500万美元的进账。

欧洲的欧盟医药局EMA正在审理这个新药，如果获批，那么BioMarin还将获得1000万美元付款。

虽然只治疗13%的DMD肌营养不良的患者，但是自从上市以后，Sarepta的etelirsen在第一季度就销售了1630万美元，成功超过了1300万到1500万的预期的上限，可谓一炮打响，可喜可贺。

公司预计，全年的销售额将达到9500万美元。

根据与BioMarin签订的协议，Sarepta承诺，其开发的每一个靶向肌营养不良蛋白dystrophin基因外显子的药物（外显子51除外），BioMarin都有资格获得高达2000万美元监管里程碑款项。

Sarepta目前正在针对外显子45和53的候选药物casimersen（SRP-4045）和golodirsen（SRP-4053）进行三期临床试验。

BioMarin有权在这些新的外显子跳跃药物中获取特许权使用费。

当然，有医保覆盖是此药能取得如此骄人成绩的保障，但是，这个专利之争也从侧面说明，罕见病的创新也能带来钵满盆满，给专利使用者丰厚回报。

参考文章：

https://www.biocentury.com/bc-extra/company-news/2017-07-18/sarepta-biomarin-settle-exondys-51-patent-dispute

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