2017年8月30日，美国食品药品监督局（FDA）批准了一种利用患者自身免疫细胞治疗白血病的新疗法——CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），商品名为Kymriah，定价47.5万美元（折合人民币313万元）。这是美国历史上基因疗法治疗癌症的里程碑式“药物”，开辟了癌症治疗的新篇章。
尽管美国FDA局长Scott Gottlieb表示，利用重编程病人自身细胞来攻击致命性癌症，意味着我们正在进入医学创新的新疆域。但在部分患者看来，接近50万美元的超高价格难以承受，毕竟这还不包括住院和其他费用。
美国最大的药房福利管理公司快捷药方（Express Scripts）一致认为CAR-T疗法的定价有些过高。快捷药方的首席医疗官Steve Miller在博客里写道，这款产品是首个“自体”个性化基因疗法能够给予患者一次性治愈，无论是让药房还是医保（其他纳税人）来为患者近50万美元的治疗费用“买单”，都是很激进的做法。
可投资分析师并不这么认为。在华尔街看来，Kymriah的定价已经远低于他们预期的60万到75万美元，作为当下最先进的治疗方法，Kymriah填补了儿童和年轻患者的治疗需求，要想收回前期巨额投入，很难降低价格。
而药品制造商诺华公司则承诺：这种新型CAR-T疗法是一次性治疗，如果治疗后1个月内未见成效，则不需付钱。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间，这个费用并不算贵。
毋庸置疑，基因疗法和细胞疗法等变革医学的新技术将成为治愈许多棘手疾病的转折点。
据悉，全球白血病患者数量近50万人，中国是白血病高发国家，大约每10万人中有4-6人患有白血病，其中40%是儿童患者，儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的三分之一左右。美国癌症研究所评估称，每年大约有3100名20岁以下患者被确诊。因此理论上，“CAR-T疗法”的应用范围较广。此外，诺华公司还计划今年在美国和欧洲申请利用该方法治疗成人B细胞淋巴瘤，并尽快在美国和欧洲之外的地区申请该疗法上市，以扩大该药品的使用范围。
然而华尔街则认为，只有较高的定价，才能吸引制药公司源源不断地加大研发投入，从而开发出更先进的疗法。分析师说，受CAR-T疗法上市的“利好”影响，全球有很多实验室正在开发针对其他肿瘤的同类疗法。比如美国癌症研究所正在开发针对淋巴瘤的CAR-T细胞，有望今年年底获得批准，Juno公司开发的针对多发性骨髓瘤的同类药物，在前期临床实验中也显示出值得期待的效果。
还有部分人认为，CAR-T疗法案例并非根治，也不代表全面成功，只是在特定条件下有效。Kymriah是为那些在初步治疗后没有反应或者初治再复发患者提供治疗，初治再复发患者占该患者群体总数的15-20%，并且往往会伴随较重的细胞因子释放反应，患者可能会出现高热、胸闷甚至休克等神经症状，也并不排除意外的发生。尽管制药公司有能力使那些很少有选择或别无选择的患者大大受益，但此类药物的定价必须要掌握在能够担负起的范围内。
在Steve Miller看来，建立起一种全新的“支付体系”很有必要。他们已经在与美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）探讨一种新型的付费机制。Steve Miller举了个例子，世界上首款获批的基因药物格利贝拉（Glybera）因定价太高（超过100万美元）后“有价无市”，在临床试验完成推入市场竟然没有消费者能够负担得起，而后不得不停止销售，最终使得前期的大量投入“付诸东流”。这种现象无论对于投资者还是药商，皆是得不偿失的。
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参考资料：1) How to cover Novartis’ $475K CAR-T drug Kymriah? A ‘new payment model’ is the only way, Express Scripts says
本文来源生物探索
