Baxalta股份有限公司，一家致力于为缺医少药的罕见病患者提供变革性治疗的全球性生物制药公司，近期宣布在《Blood》——美国血液学学会期刊发表BAX 111的关键性三期数据。数据显示，使用BAX 111——一种高度纯化的血管性血友病因子（rVWF）候选者的重组体，治疗的所有患者均成功实现了对出血发作的控制。BAX 111现在正在被美国食品药品管理局（FDA）进行审查。一经批准，BAX 111将成为第一个控制血管性血友病患者出血发作的重组替代治疗手段。
“血管性血友病是最常见的遗传性出血性疾病，然而现有的治疗选择还很少，”医学博士John Orloff，Baxalta的研究发展领导者和首席学术主任说道，“BAX 111具有通过提供有效个性化治疗选择改变尤其是对于严重血管性血友病患者的治疗标准的潜力。”
血管性血友病尚无治愈手段。输血治疗和血源性血管性血友病因子浓缩液是针对严重血管性血友病的基本治疗手段。与其他市场上的血源性血管性血友病因子浓缩液不同，BAX 111含有一种更相容的具有高度功能活性的超大分子多聚体浓缩物。
三期多中心非盲临床试验在美国、欧洲、澳大利亚、日本、俄罗斯和印度的试点，通过对37名严重血管性血友病患者的按需治疗对BAX 111的安全性、疗效和药代动力学进行评估。主要评估项目为成功治疗出血发作的患者数量。次要评估项目包括附加疗效程度，药代动力学，输血次数和监测到的每次出血发作的输血单位。
所有受试者（百分之百）报告小于2.5的平均疗效（四分量表，其中1=最优对照，4=无出血对照）。数据同时显示，一次输血可以有效控制81.8%的出血，而两次输血是治疗大出血的中位数。受试者中没有出现血栓形成或严重变态反应。同时没有受试者形成抗VWF的结合或中和抗体。
试验中最常见的不良反应有头痛，呕吐/恶心以及贫血（缺铁性贫血），但认为这些不良反应与治疗无关。一名患者同时产生两种治疗相关的以输血时胸闷和心率加快为特征的严重不良反应，不良反应在3小时内接触并无其他症状。现已研制出无血浆和白蛋白的BAX 111的制造方法。
美国FDA和欧洲药品管理局于2010年11月制定了孤儿药资格认定标准，认为孤儿药是用于满足罕见病（在美国患者少于200000人的疾病）医疗需求的产品。在进行注册审批后才可授予孤儿药专营权。
关于Baxalta
Baxalta股份有限公司是一个价值六亿美元的，为血液、肿瘤、免疫方面缺医少药的孤儿病发展、制造、商业化治疗手段的全球性生物制药领导者。在为患者的生活做出有意义的影响的热情驱使下，Baxalta广阔的多样化的管道包括新颖的生物制剂和先进的科技平台（包括基因治疗）。Baxalta全球创新和研究发展中心位于马萨诸萨州剑桥市。Baxalta于2015年从百特国际分离成立，继承了其数十年的生物制药。Baxalta疗法在一百多个国家均可获得，并且具有12项先进的生物加工制造设备，包括最先进的重组生产和血浆分馏。Baxalta总部设立在北伊利诺伊州，在全球有16000名员工。
前瞻性声明
这次发布囊括了BAX 111的前瞻性声明，包括BAX 111对患者的潜在影响以及相关监督管理行为的期望。该声明发表于BAX 111的首次发行时间。前瞻性声明具有很大的风险和不确定性，其中很多涉及了超出Baxalta控制范围的因素和环境，可以导致结果与前瞻性说明中有实质性的不同，包括接下来的临床试验结果、监管满意度以及其他需求，监管部门的行动和其他政府主管机关，法律法规的变化，产品质量、生产供应问题，患者的安全性问题，以及表10中Baxalta注册说明书和证券交易委员会鉴定的风险。以上内容可以在Baxalta网站上获得。Baxalta清楚地否认任何除法律要求之外的更新这些前瞻性声明的责任和义务。
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