Sunesis制药公司 在《柳叶刀肿瘤学》杂志上公布了公司在711位患有复发或难治急性髓系白血病（AML）的患者身上进行的vosaroxin和阿糖胞苷两种药物的VALOR三期对照试验的结果。2014年10月6日，公司首次公布了VALOR试验的结果。这篇名为“Vosaroxin+阿糖胞苷对比安慰剂+阿糖胞苷用于复发或难治性急性髓系白血病（VALOR研究）——Ⅲ期双盲随机对照多中心研究”的文章可以在网址http://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(15)00201-6/abstract 查看，这篇文章也将在2015年9月刊的《柳叶刀肿瘤学》杂志中发表。
文章中描述了基于何种试验数据判断Vosaroxin+阿糖胞苷是第一种为复发或难治急性髓系白血病（AML）患者提高总体生存的治疗方法，该方法对患者有年龄限制，60岁以上的患者受益最大。
尽管各组之间总生存期（OS）的主要终点指标没有明显的差异（未分层的分析，vosaroxin+阿糖胞苷7.1个月的中值生存期对安慰剂+阿糖胞苷7.5个月的中值生存期， HR=0.87，p=0.061），在考虑随机分层因素的判断分析之下，总生存期显著延长。随后的移植总生存期的灵敏度分析支持了这一结论（vosaroxin+阿糖胞苷6.7个月的中值生存期对安慰剂+阿糖胞苷5.3个月的中值生存期， HR=0.81，p=0.024）。根据随机化分层预先设定的亚组分析表明了vosaroxin对年龄≥60岁的患者的总生存期影响最大（ vosaroxin+阿糖胞苷7.1个月的中值生存期对安慰剂+阿糖胞苷5.0个月的中值生存期， HR=0.75，p=0.0030）。在<60岁的患者的治疗中，总生存期的中值没有明显的变化 (HR=1.08，p=0.60)。
“VALOR试验的结果表明vosaroxin和阿糖胞苷的联合治疗方法可以作为一种挽救年龄大于60岁的患者生命的重要的新型治疗方案，”得克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病部的医学教授Farhad Ravandi博士说道，他同时也是这篇文章的首席作者，“这在过去40年针对该疾病的治疗都没有太大进展的背景下，是非常有意义的。单单在过去10年内，没有一种应用于复发或难治急性髓系白血病（AML）随机对照试验的药剂或治疗方案曾表现出对总生存期延长有益。根据VALOR试验表现出的风险和效益，以及急性髓系白血病（AML）的迫切需要，我相信这次的组合药物代表着这种疾病治疗的一次重要进步。”
VALOR试验的完全缓解率（CR）以及唯一的次要疗效端点，在应用vosaroxin时都有着显著的提高（安慰剂+阿糖胞苷为 30.1% vs 16.3%，p<0.0001）。vosaroxin+阿糖胞苷以及安慰剂+阿糖胞苷两项试验总体的完全缓解率分别为37.1%和18.6%。对于60岁以下人群各个随机分层中用vosaroxin+阿糖胞苷治疗的患者们，预先设定的亚组分析表现出明显升高的反应率，对于60岁及以上年龄的患者来说是有着最为显著的改善。使用vosaroxin+阿糖胞苷治疗法的患者中，有更高的比例能够在移植前使用试验药品达到完全缓解（vosaroxin+阿糖胞苷群体为48%，安慰剂+阿糖胞苷群体为32%）。达到完全缓解的患者中，vosaroxin+阿糖胞苷治疗的患者的无白血病生存期（LFS）中值为11个月，而安慰剂+阿糖胞苷治疗的患者的LFS中值为8.7个月（ HR=0.89，p=0.63）。使用vosaroxin+阿糖胞苷治疗的患者的无病生存期有明显延长（ HR=0.67，p<0.0001）。
30天及60天的全因死亡率在两种治疗方案的患者中类似（vosaroxin+阿糖胞苷与安慰剂+阿糖胞苷分别为：30天：7.9%对比6.6%；60天：19.7%对比19.4%）。第三阶段以及更高比例的不良反应主要与骨髓抑制、传染病以及胃肠道反应有关。试验药物相关的严重的不良反应包括发热性中性粒细胞减少、传染病以及胃肠黏膜中毒等症状。重要的是，与安慰剂+阿糖胞苷治疗法相比，vosaroxin+阿糖胞苷治疗法的器官特异性毒性的发生率没有升高（包括心脏、肾脏、肝脏以及肺部）。
“我们的目标是想将vosaroxin作为复发或难治急性髓系白血病（AML）标准治疗方案，VALOR试验结果在《柳叶刀肿瘤学》杂志的发布是实现了第一次有意义的进步，”Sunesis制药公司的首席医学官Adam Craig说道，“在我们决定将进一步在欧洲和美国注册这一药品的同时，我们也同样期望继续进行将vosaroxin药物应用于急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征以及其他恶性肿瘤的研究。”
关于VALOR试验
VALOR试验是双盲随机、以安慰剂作为控制变量的Ⅲ期试验，招募了711名成年的复发或难治急性髓系白血病（AML）患者，在分布于15个国家的124个主要试验点进行。患者以年龄、地域以及疾病状况分层，并随机一对一地接受vosaroxin+阿糖胞苷或安慰剂+阿糖胞苷的治疗。
关于QINPREZON (vosaroxin)
QINPREZO (vosaroxin)是一种喹诺酮抗癌衍生物（AQD），一种从未被应用于癌症治疗的复合物。临床前期的数据表明vosaroxin可以插入DNA以及抑制局部异构酶II，进而导致复制依赖性以及位点选择性的DNA损伤、G2期阻滞和细胞凋亡。美国食品与药品监督管理局以及欧盟委员会已经授予 vosaroxin用于急性髓系白血病（AML）治疗的孤儿药资格。另外，vosaroxin因与阿糖胞苷联合治疗复发或难治急性髓系白血病拥有潜在治疗效果，而被美国食品与药品监督管理局授予快速通道资格。Vosaroxin仍是一种在任何管辖范围内都还未经允许使用的试验药。
QINPREZO这一注册商标被美国食品与药品监督管理局有条件地接受，欧洲药品管理局将其作为vosaroxin这种候选药物的专利商品名。
关于急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病是一种发展迅速的血液癌症，特点是骨髓中未成熟的胚细胞会进行不可控的增殖。美国癌症协会预计，2015年美国将有大约20，830例新增急性髓系白血病患者，将有10，460例急性髓系白血病患者死亡。另外，他们还预计急性髓系白血病患者在主要的全球市场（美国、法国、德国、意大利、西班牙、英国和日本）将会超过75，000例。急性髓系白血病患者大多是老年人，确诊患者的平均年龄为67岁。拥有复发或难治性疾病的急性髓系白血病患者以及年龄超过60岁、缺少预兆危险因素且刚刚被确诊为该疾病的患者通常会在一年内去世，于是对于这些患者来说，他们对新型的治疗方案有着迫切的需要。
关于Sunesis制药公司
Sunesis制药公司是一家生物制药公司，专注于研发和商业化一些潜在的针对实体肿瘤和血液癌症的新型肿瘤学疗法。Sunesis 已经建立了一个经验丰富的癌症医药发展组织，致力于使其主要产品vosaroxin提升多个适应症的癌症患者的生活质量。
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