马里兰州盖瑟斯堡--Vtesse有限公司公布了源自VTS-270的一个非盲临床试验的第一阶段的初步研究结果。VTS-270是（2-羟丙基）-β-环糊精的一种配方产品，用于治疗C型尼曼匹克氏症(NPC)。来自美国国立卫生研究院(NIH)的尤尼斯•肯尼迪•施莱佛国立儿童健康和人类发展研究所（NICHD）的研究人员进行了相关实验。初步分析表明，在第1阶段试验经VTS-270治疗的儿童，其疾病进展速率（基于标准化测量）相比于之前独立自然发展研究中年龄、疾病严重度相一致的NPC患者，已有降低。分析结果也显示，经VTS-270治疗的儿童在几个疾病领域的情况也得到了相应的改善。
尼曼匹克病C型（NPC）是一种进展性、不可逆性、慢性消耗性慢性衰弱性和致死性的遗传病。由于细胞中的脂质运输缺陷，导致大脑、肝、脾中多余脂质积累，从而导致这种疾病。NCATS和NICHD的研究者，与Vtesse、病人和病人宣传组合作，将VTS-270发展为项目的一部分，这个项目致力于寻找NPC的治疗方法。VTS-270已经显示表现出其在自然发生的天然动物模型中可以显著降低减缓疾病进程的能力，并且现在正在进行临床第一阶段的试验。正在进行的第一阶段试验和传统试验都是利用一个标准测量方法测量的疾病的进程，即NPC得分，这个得分依赖于运用一个特定的量表，通过主要方面区域或特征来给疾病打分。
在第一阶段的试验中，研究者已经通过年龄基线年龄和疾病的严重程度将参与者与从自然历史数据集中选出的个体相匹配。将这种匹配人群疾病的进展速率与第一阶段试验中经VTS-270治疗的孩子的疾病进展速率进行了对比。
在第一阶段的实验中，12个孩子直接通过鞘内注射将VTS-270直接注射到脑脊液中。在持续注射6到12个月后，整体的NPC得分呈缓慢下降趋势。当这些病人的影响听力的分数被移除时, NPC得分显示出疾病过程的稳定和停止。在第一阶段中，受试者在认知和语言的功能领域的功能已经显示出了改善，但是他们的移动步行、精细运动、识别、吞咽、记忆的功能领域表现出了下降趋势。同时，他们的眼球运动速度和听力水平下降得更为严重。
“这些初步分析的数据令人振奋，因为这说明NPC可能彻底改变这些患儿的状况”，Vtesse公司的总裁兼首席执行官Ben Machielse说，“根据与监管机构的讨论,我们预计，一个关键的单独的实验将成为VTS-270在美国和欧洲获批的基础。这个关键的实验设计是随机且可控的，实验的实施计划凸显了我们对NPC患者和他们的照顾者付出所做的努力都是值得的。我们计划给这些急需新的治疗选择的患者以最大的投入，让实验得以完美实施。”
目前，在第一阶段试验中，除了会使部分受试者的眼球运动能力及听力下降之外，VTS-270总体耐受性良好。临床医生将药物以鞘内注射方式注入250余名受试者体内，到目前为止，仅出现了极少的因注射引起的不良反应。Vtesse公司计划将更完整的第一阶段临床试验的结果于今年晚些时候的科学会议上展示公布出来。欲了解关于此项研究的更多信息，请访问：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01747135。
关于VTS-270
VTS-270在临床前试验以及临床试验中都显示出了能够治疗NPC的可能性。VTS-270是一种具有良好表征的(2-羟丙基)-β-环糊精特性的混合剂，已在美国国立卫生研究院的临床预前试验、临床试验中，以及作为体恤使用的新药研发申请中和在其他学术实验室中被广泛地评估。NPC是一种在儿童中的发病率为1/150,000至1/100,000的遗传疾病，并且易被误诊和（或）漏诊。患者在幼儿期即可因共济失调被发现发病确诊，常表现为进行性运动及智力功能损害，并通常于成年之前死亡。Vtesse正在与美国国家卫生研究院国家推进转化科学中心（NCATS）和儿童健康及人类发展部门、监管局、患者、家长协会、医生和其他利益相关方通力合作以快速启动临床二期、三期试验，以便评价混合剂作为NPC治疗药物的功效。基于与美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的有效协商，Vtesse预期这项试验将会于2015年九月份开始招募受试者。
关于Vtesse
Vtesse有限公司是一家致力于开发治疗罕见疾病药物的公司。Vtesse与NIH及其他处于领先地位的学术中心协作，推进VTS-270的临床研究，并且致力于NPC的其他新型药物的临床前发现及改良。Vtesse由一个经验丰富的管理团队带领，该团队已经参与了超过20个已被批准的药品和疫苗的开发。以恩颐投资为首的经验丰富的财团已投入启动资金，希望使该化合物通过关键的临床试验。Vtesse总部设在马里兰州盖瑟斯堡，是塞丹发展有限公司的第一个分公司。欲了解更多信息，请访问www.vtessepharma.com。
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