Spectrum药业是一家主要在血液学和肿瘤学方面进行整合营销及药物开发的生物技术公司。该公司今天发表了一项将EVOMELA用于多发性骨髓瘤患者自体移植（ASCT）时清髓性预处理的关键性临床研究的数据。这项由Froedtert医院及威斯康辛医学院的Parameswaran Hari博士主导的研究被发表在血液与骨髓移植生物学杂志（BBMT, Biology of Blood and Marrow Transplantation）上。
“我们很高兴这些数据被BBMT杂志收录并发表，”Spectrum药业董事长及首席执行官Rajesh C. Shrotriya说，“这些研究数据肯定了EVOMELA作为多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植过程中大剂量预处理方案用药的疗效及可接受的安全性。我们的新型EVOMELA制剂使用了Captisol技术来提高美法仑的溶解性及稳定性，并且不再需要含有丙二醇的助溶剂。值得一提的是，这延长了EVOMELA的使用时间及输液时间，也许可以简化其临床使用及输液管理。不再使用导致肾功能衰竭及心律失常的丙二醇，新的制剂在重组时使用了标准的水稀释液。我们期待着FDA在10月发布新药注册结果，Spectrum将持续研发改良的癌症治疗方案，为患者及医护人员提供便捷。”
BBMT杂志发布了一项由美国5个研究点61名患者参与的、开放标记的2b期关键性临床研究；包含56名新诊病人及5名经自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植的3天前及2天前各接受EVOMELA 200mg/m2（相当于2剂）。第100天时研究者根据临床反应评估的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格意义的完全缓解率为16%）；由独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。在独立的病理检查中完全缓解率相对较低是由于数据的缺失。重要的是，前期经过自体干细胞移植后又复发的5名患者都对EVOMELA产生了反应。研究中的全部患者均达到了骨髓抑制，中位时间为移植后5天；也全部成功完成了中性粒细胞及血小板的植入（中位时间分别为移植后的12及13天）。治疗相关死亡率为0%，非血液学相关不良事件多为Grade 1级及2级。Grade3级的黏膜炎及口腔炎发生率分别为10%及5%，没有发生Grade4级的黏膜炎及口腔炎。20%的患者产生了治疗相关的严重不良事件，多为Grade 3级，并且多为骨髓抑制化疗中常见的不良事件。没有发现新的安全预警信号。
2014年12月，Spectrum向FDA提交了有关EVOMELA作为多发性骨髓瘤自体干细胞移植前大剂量预处理治疗用药的新药申请（NDA）。Spectrum同时也在申请将EVOMELA用于不适宜口服用药的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗，这是目前获批的静脉美法仑制剂的使用指征。新药申（NDA）请通过了批准，2015年10月23日将会出台一项处方药使用者付费法案（PDUFA）。
关于Spectrum药业公司
Spectrum医药公司是一家致力于在血液学及肿瘤学方面获取、研发及商品化药物的生物技术公司。Spectrum目前主要有5种血液学/肿瘤学药品在售，同时FDA有望在今年再批准1种血液学相关药品。同时，Spectrum产品研发线包含着3种面向广大市场的临床开发后期阶段药品。Spectrum积极寻求授权合作及各类药物、临床研发专家，促使公司拥有了繁荣而多样化的处于2期、3期临床研究的晚期阶段的候选药物。更多信息请访问www.sppirx.com。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是来源于浆细胞的系统性恶性肿瘤。肿瘤在骨髓内积聚，多伴有单克隆抗体分泌，导致骨髓衰竭及骨质破坏。多发性骨髓瘤是第二常见的血液科疾病，美国2015年新发病例达到27000例，每年超过11000人因此病死亡（2015年美国癌症学会统计）。接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者以每年3.3%的比例增长。
尽管多发性骨髓瘤通常对细胞毒药物化疗敏感，但大多数病人反应时间短且经常复发。大剂量化疗伴干细胞支持的治疗方案比起传统化疗的优势使得自体干细胞移植成为目前治疗多发性骨髓瘤的标准方案，尤其是对于年轻、器官功能良好的患者。美法仑是接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者最常用的大剂量预处理静脉注射药物。目前美法仑注射液的销售额约为每年1亿美元，其中大部分来自自体干细胞移植。
关于EVOMELA
EVOMELA是一种新型的不含丙二醇的美法仑制剂，在前期的一项2期临床研究(Aljitawi et al, Bone Marrow Transplant, 2014)中被证实和目前的标准美法仑制剂（马法兰）具有生物等效性。FDA授予了EVOMELA治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格。
这一新制剂未使用当前其他制剂常用的含有丙二醇的助溶剂，因有报道称其会引起肾脏及心脏副作用。使用Captisol技术对美法仑进行改造增加了其稳定性，预计将会减慢输液速度并延长持续给药时间，使得医生们可在移植前预处理化疗时更安全的剂量强度。
Spectrum公司在2013年3月从Ligand药业公司取得了在全球研发及商品化EVOMELA的权利。Spectrum公司承担了完成关键性临床试验及新药申请的责任。根据授权协议，Ligand公司获得了授权费，并可获得里程碑付款，同时也可在商品化后获得专利费。
关于Captisol
Captisol是一项受专利保护的改良环糊精类药物，其结构使得药物具有良好的溶解性及稳定性。最初是由堪萨斯Higuchi生物科学中心Valentino Stella博士的实验室为取得药物研发及配制的特定效果而开发的。这一独特的技术促进了6种药物通过FDA审批，包括Onyx药业的Kyprolis，百特国际的Nexterone和默克公司的NOXAFIL IV。除此之外，还有30余项利用了Captisol技术的产品处于临床研发阶段。
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