ProMetic生物制药公司宣布，该公司的血浆原性血纤维蛋白溶酶原替代疗法目前已在美国进行Ⅰ期临床试验，并且作为紧急治疗药在德国汉堡的阿尔托那儿童医院（Altona Children's Hospital ）成功地治疗了患有血纤维蛋白溶酶原缺乏症的婴儿。该血纤维蛋白溶酶的给药与治疗是在赖因哈德·施内彭海姆教授（Professor Reinhard Schneppenheim）的指导下，由一支来自汉堡埃普多夫大学医疗中心（University Medical Center, Hamburg-Eppendorf）的儿科、血液科和肿瘤科的团队完成的。

患者四周大的时候被诊断患有严重的血纤维蛋白溶酶缺乏症，并伴有严重的并发症，最后引发了呼吸衰竭，在重症监护病房中通过呼吸辅助设施维持生命。然而单纯地向体内输入血浆并不能有效地提高该婴儿的血纤维蛋白溶酶含量。ProMetic生物制药公司的血纤维蛋白溶酶原在“特殊病人项目”（Named Patient Program）支持下提供给了婴儿。该项目在德国专为特殊的病人服务，能让内科医生、医疗监管机构和制造商去获取那些治疗所需但是市场上还买不到的救命药。

施内彭海姆教授评价道：“该患儿当时处于一个很危急的生命体征之下，根据ProMetic生物制药公司提供的血纤维蛋白溶酶原和使用方法，我们快速地使血液里血纤维蛋白溶酶原达到有效的生理作用浓度。几天之内我们就发现了组织损伤的减少，在6周的治疗之后我们发现组织损伤得到明显的改善。”

“本案例为我们血纤维蛋白溶酶原产品在病情危急情况下的所表现的功效提供了一个很好的证明。在几天之内，病患能够不依靠辅助呼吸设备自主呼吸，”约翰·莫兰医生——ProMetic生物制药公司的首席医疗官补充道，“我们非常开心能提供血纤维蛋白溶酶原治疗法以及与施内彭海姆教授及他的团队分享我们的临床见解，并在这个过程中，能够支持他们的团队来拯救这个病重的孩子。”

ProMetic生物制药公司当前正在研发它的血纤维蛋白溶酶原治疗法用于治疗血纤维蛋白溶酶缺乏症的患者，也获得了来自FDA（美国食品及药物监督管理局）和EMA的孤儿药资格认定。皮埃尔·劳林(Pierre Laurin)，ProMetic生物制药公司的CEO评价道：“我们的使命是提供给患者救命疗法，比如血纤维蛋白溶酶原替代疗法。没有什么比生命垂危的重症患者的情况突然好转更令人高兴的事了。我非常骄傲我们团队的成就，也祝贺德国的医药专家们所付出的努力有了喜人的成果。希望患者们以及他们的家人能获得一个持续、强有力的康复结果。”

ProMetic生物制药公司目前正在完成对血纤维蛋白溶酶原单一剂量提升的临床试验，以研究它用于血纤维蛋白溶酶缺乏症的患者身上时的安全性、耐受性和药物代谢的情况。这个临床项目接下来将会过渡到临床II-III期试验，为同样的血纤维蛋白溶酶缺乏症患者寻找最佳的多剂量治疗方案，以达到目标既定的血纤维蛋白溶酶原浓度。鉴于该疾病的罕见状况和相对医疗需求的空缺， FDA已同意将该药列于快速审批的行列。一般说来，要确保进入FDA的快速审批通道，受审批的药物必须要针对一个严重的病症并与现有治疗方案相比要有显著疗效优势，而且在相关的替代终点（surrogate endpoint）的证明下有着可预测的显著的临床意义。

关于血纤维蛋白溶酶原

血纤维蛋白溶酶原是一种由肝脏合成的并在血液里循环的天然蛋白质。活性化的血纤维蛋白溶酶原叫做血纤维蛋白溶酶，是一种纤维蛋白溶解系统的基本成分，也是参与血凝块的细胞溶解和纤维蛋白渗出液清除的主要的酶。血纤维蛋白溶酶原因此也是伤口愈合、细胞移行、组织重建、血管生成和胚胎形成中至关重要的物质。

关于血纤维蛋白溶酶缺乏症

血纤维蛋白溶酶缺乏症最常见的表现是木样结膜炎，即眼睛的结膜部位呈现密集的、木质似的生长，如果搁置病情不经治疗的话会导致失明。这种生长容易在手术切除后又复发，从而需要多次手术。尽管木样结膜炎是血纤维蛋白溶酶缺乏症最具特性的损伤，该病症也会造成耳朵、鼻窦、气管支气管、泌尿生殖道和齿龈等多器官损伤。气管支气管损伤包括高粘性分泌，会导致呼吸衰竭。脑积水也报道于患有严重低纤溶酶原血病的小儿，并与纤维蛋白沉积在脑室系统有关。

关于ProMetic生物制药公司

ProMetic生物制药公司（www.prometic.com）在生物分离、血浆原性治疗和小分子药物方面拥有全球认证的专家雇员，该生物制药公司向不断发展的生物制药工业界提供他们行业领先技术，包括大规模的生物制剂提纯、药物研发、蛋白组学的研究和病原体的消除。为了研发顶级的生物治疗药，他们运用自己特有的亲和技术高效地从人类血浆中提取并纯化有治疗作用的蛋白质。ProMetic生物制药公司也活跃于研发新的小分子治疗产品以针对未满足医疗需求的领域：如纤维化、贫血、中性粒细胞减少、癌症和自身免疫性疾病以及一些肾病。该公司总部设在拉瓦（加拿大），研发机构设在英国、美国和加拿大，生产设备在英国，在美国、欧洲、俄罗斯、澳大利亚和亚洲都有市场营销活动。

原文链接：

http://checkorphan.org/news/successful-plasminogen-treatment-of-infant

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