老祖宗说“治标不治本”不行，基因突变导致的遗传病更是如此——最重要的治疗方案是修正变异的基因，以期望患者的治疗效果。

日前哈佛和巴西的科学家们人在一群肌营养不良的狗（与人类DMD同源）中，发现了两只幸存狗。这两只幸存狗虽然带有与其他狗同样的变异基因，但是症状轻微很多。经鉴定，在这两只幸存狗的组织中，一个名叫Jagged1的基因都得到了高度表达。该基因在完全不修正突变基因的情况下，改善了肌营养不良狗的症状，大幅度延长了生存期，提高了生存质量。科学家们进一步在患病的斑马鱼中测试了Jagged1基因，同样大幅度改善了症状。

DMD假肥大型肌营养不良症发病率为3600-6000个男孩中一人患病，由dystrophin基因突变导致。未得到治疗时，肌肉功能将持续恶化，在青春期之前患者就需要使用轮椅，并逐渐出现呼吸、骨骼以及心脏并发症。目前对DMD没有有效的治疗方法，理想的基因治疗方案也尚未出现。因此，此项研究为DMD以及其他单基因遗传病开辟了一个“治标不治本”的研发方向。

原文链接：

http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2015.10.049