Catabasis制药公司是一家以药理学技术平台通道为基础的临床药物研发公司，该公司宣布了关于MoveDMDSM临床试验，即治疗杜氏肌营养不良（DMD）的CAT-1004的1/2期临床试验第一部分已经完成注册。
CAT-1004是一种口服的小分子治疗药物，该公司相信该药物有潜力成为一种针对DMD患者的治疗措施，无论抗肌萎缩蛋白是否突变。CAT-1004是NF-kB抑制剂，NF-kB是一种在DMD及其他骨骼肌系统疾病患者体内活化的蛋白质。在DMD的动物模型中，CAT-1004抑制了活化的NF-kB，减少了肌肉的炎症和退化，增加了肌肉的再生。DMD是一种罕见的疾病，可以导致进行性的肌肉退行性病变，并最终导致患者的死亡。目前美国还没有针对该疾病获批的有效治疗方式。
“这次MoveDMDSM临床试验第一部分注册的完成，是Cat-1004研发进程上的一座重要的里程碑。通过第一部分的实验，我们希望在2016年第一季度可以报告关于药物的安全性、耐受性和药代动力学的结果”Catabasis的首席医疗官Joanne Donovan博士说，“我们很感谢实验的参与者及其家属，同时也感谢参与到这次实验的员工，感谢DMD协会的热情和支持。”
这项MoveDMD临床试验的受试者是四岁到七岁的已经通过的抗肌萎缩蛋白突变检测被诊断为DMD的男孩。这些男孩从未用过类固醇或在实验前6个月内未使用类固醇类药物疗。该实验正在美国的三个州内分为两个独立的部分进行，即第一部分和第二部分。第一部分主要通过对在三个剂量下服用七天后的DMD患者的研究，评估CAT-1004的安全性、和有效性。第二部分包括随机、双盲、安慰剂对照的试验，进一步评价安全性，并考察CAT-1004对DMD的疗效。参与第一部分临床研究的患儿，如果有合格的话，会被要求参加第二部分的临床研究，另外还有新的参与者会加入第二部分的研究中。我们目前正在筛选有意加入第二阶段试验患者。筛选条件和第一部分的条件相似。
更多关于MoveDMD临床试验的信息可以在Catabasis网站上临床研究页面查找，或者在ClinicalTrials.gov检索临试验编号NCT02439216。
关于CAT- 1004
CAT- 1004是一种口服小分子药物,能够抑制活化的NF-kB的活性。在肌肉损伤，应激和炎症反应中，NF-kB参与了细胞的反应性活动,对肌肉的健康具有重要作用。在骨骼肌中,活化NF-kB促使肌肉退化并抑制其再生。在DMD动物模型中,CAT- 1004抑制活化的NF-kB,从而起到缓解肌肉炎症，减轻肌肉退化，增加肌肉再生的作用。I期临床试验中,CAT- 1004也表现出了同样的抑制活化的NF-kB的能力，且耐受性良好,未出现安全问题。FDA已经授予CAT- 1004孤儿药资格认定、快速通道资格认定及罕见儿科疾病资格认定，用于儿科罕见病DMD的治疗。欧盟委员会也已经授予CAT- 1004孤儿药资格认定，用于DMD的治疗。Catabasis正在进行CAT1007的MoveDMD I /II期临床试验，试验对象为患有DMD的4 - 7岁的男孩。
关于MoveDMD
MoveDMD是一个以4-7岁男性DMD患儿（任何证实突变）为受试对象的 1 / 2期临床试验。MoveDMD临床试验分为两部分，对CAT-1004应用于DMD的安全性和有效性进行评估。MoveDMD试验的第一部分是进行为期7天的CAT- 1004治疗，目的是评估药物的安全性、耐受性，并测定其药代动力学。此外,公司将收集一部分基线数据，包括上下肢肌肉的核磁共振结果,体能(包括定时功能测试)和肌肉力量。参与试验的第一部分的受试患儿中合格者进入第二部分试验。第二部分将进一步评估安全性和有效性，但CAT-1004的给药时间延长至12周。第一部分临床试验完成、签订协议后即可获知第二部分试验的详细情况。
关于Catabasis
Catabasis是一家生物医药公司，利用其独有的链接技术平台——安全代谢和理性定位（SMART），致力于新疗法的发现、开发和商业化。该公司的链接技术平台SMART建立在多元疗法概念的基础上，即通过同时调节一种或多种疾病相关通路中的多个靶点而进行治疗。通过运用SMART链接器，Catabasis设计了具有双重功效的候选化合物，这些化合物是由两种分子或者两种生物活性基团组成的缀合物，其中每一个分子或基团都具有已知的药效。SMART链接缀合物的开发致力于增强疗效，改善安全性和耐受性。Catabasis公司的业务重点是罕见病治疗。该公司目前也在开发用于严重脂质紊乱治疗的药物。
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