近一千多的亨廷顿舞蹈症家庭成员聚集在美国2016亨廷顿舞蹈症协会（HDSA）的年度会议。小编在这里和大家分享亨廷顿舞蹈症（HD）研究的最新进展。

1临床试验

根据亨廷顿舞蹈症研究集团HSG的出版物，目前有十三个亨廷顿舞蹈症相关的临床试验，一些正在招募志愿者，还有一些已经在进行中，其中有些是专门针对亨廷顿舞蹈症设计的治疗方案，而不仅仅是对大脑有好处的药物。

我们一直在密切注意的两个临床试验有了重要更新。梯瓦公司的骄傲-HD  pridopidine药物研究, 这是治疗HD运动问题的一种新的药物，试验已经招募完毕。辉瑞制药的阿玛利斯pde-10抑制剂药物研究，旨在改善神经元之间的联系，也刚结束志愿者招募。

梯瓦公司的Legato-HD拉喹莫德研究，正在测试一种药物，希望能减缓亨廷顿舞蹈症的进展，但仍需要更多的志愿者。还有其他的几个试验也需要志愿者的参与。

2基因沉默试验的好消息

Ionis-HTTRx试验的新进展，这是第一个在人类HD患者中进行试验的“基因沉默”或“亨廷廷降低药物”。试验开始于2015年9月，5个试验中心正在运行中。药物至今没有出现安全问题，而且刚刚接到批准进行第三水平的剂量（共有4个剂量水平）。这是我们在这一阶段所能预料到的最好的消息，我们热切等待进一步的更新。

3创新项目

CHDI基金会结合IBM的沃森超级计算机平台来了解HD，如亨廷廷蛋白建模以及这是如何被HD突变影响的。

梯瓦制药表示他们仍然致力于获得SD809的审批。SD809是一个丁苯那嗪的慢作用版本，用于治疗舞蹈症状，FDA最近要求梯瓦公司提供更多的信息来决定是否通过审批。梯瓦公司表示将尽其所能尽快将该药推向市场。

Aazevan制药的STAIR试验，调查药物SRX246是否可以帮助改善在HD患者中普遍的易激惹（激怒）症状。

Wave生命科学更新了项目进展，制定新的“基因沉默”药物来降低突变亨廷廷蛋白的生产。Wave希望通过优化药物结构，来加强基因沉默药物的疗效。

4参与临床试验的正确姿势

哪里可以注册成为试验志愿者呢？

在美国和加拿大，可以加入美国亨廷顿舞蹈症协会的寻找试验系统。输入一些基本信息，在一分钟内会看到一个列表，显示所在的地区里合适的试验和与研究小组联系方式。

如果我没有资格参加呢？

参加临床试验是很难的，因为每个试验都有严格的筛选标准。如果附近没有可以参与的药物试验，不要失去信心。这是我们寻找试验机会的三步计划。

在Enroll-HD上注册 

Enroll-HD：链接www.enroll-hd.org这是为了将来的临床试验而理解HD的平台和数据库。几乎所有的HD家庭成员都有资格参与，Enroll HD项目覆盖了欧洲、美洲的多个地区，目前也在考虑进入中国的可能性。

做一个试验传播员： 

在社交媒体上传播试验的消息并且告诉朋友和家人。你还可以陪伴别人参加试验，帮助他们完成试验。

参加观察性研究

这是一个不需要测试新的治疗方法的研究，以观察为主。这些研究是必要的，因为他们有助于带来下一代的治疗和试验。

十年树木：亨廷顿舞蹈症研究好比一棵树，这棵树的根是全球的HD社区；主干是“基础”实验室研究，每天都在发生，并有助于保持发现新的药物；分支是观察研究，包括志愿者帮助我们了解HD、开发新的药物；叶片是临床治疗试验，让我们测试这些药物。树的各个部分是相互联系、相互依赖，从而产生我们需要的果实：也就是亨廷顿舞蹈症有效的治疗方法。每个HD社区的人都有责任关心、照顾这棵树的每个部分，这些治疗手段才会尽快发生。

本文来自HDbuzz,由风信子关爱翻译编辑。

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