Cedars-Sinai的科学家们正在试图建立更完善的ALS细胞模型，目的是加快寻找这个灾难性神经系统疾病治疗方法的进程。他们的研究结果显示，现有的模型可通过能够展示ALS是如何损害细胞的老化运动神经元得以改进。
ALS，又名为卢伽雷氏病，根据美国国立卫生研究院的数据显示，它在美国大约有12,000名病人患此症。按照ALS协会的说法，ALS通常侵袭年龄40岁到70岁的人。目前没有有效的治疗方法，大部分病人会遭遇瘫痪并在诊断之后的五年内去世。
为了研究ALS，Cedars-Sinai Board ofGovernors Regenerative Medicine Institute的研究人员正在制造从病人的皮肤细胞中提取的被诱导的多功能干细胞（iPSCs)。通过改变病人细胞中的部分基因，研究人员可以让这些细胞回到它们的胚胎状态或干细胞状态。这些特殊设计的干细胞在实验室培养皿中可无限繁殖，它们的异常以及过程可被详细地观察。在ALS的研究中，这些干细胞被用来再生脊髓运动神经元以及被用来研究它们。
这个由CliveSvendsen博士及RitchieHo博士带领的多中心团队发现，通常用于模拟ALS的脊髓运动神经元的诱导多功能干细胞（iPSCs)更接近未成熟的或胚胎神经元，比起被感染疾病的成人的成熟神经元。在一个大量基因的详细分析中，研究者们还显示了ALS是如何在这些神经元成熟和加剧与老化相关的变化过程中影响它们的。
总体而言，这些发现表明研究人员需要修改设计方案来改变脊髓运动神经元的iPSC，目的是让它更接近成人ALS患者体内的老化形态细胞。“用运动神经元去建立神经系统疾病模型可能需要它们在培养皿里老化。”。这篇文章的第一作者Ho博士说。这篇文章7月18日网络发布与于自然神经学杂志。
为了帮助研究者们解决干细胞老化的任务，研究组鉴定了一系列基因标记来评估细胞的成熟度和老化程度。
“通过了解在脊髓中决定成人运动神经元的基因表达模式，我们可以将培养皿中的IPSCs的运动神经元引向正确的方向。”，Cedars-Sinai Board ofGovernors Regenerative Medicine Institute的主任兼医学及生物医学教授Svendsen博士说。Svendsen博士是这篇论文的通讯作者。
这篇论文的研究得到了ALS协会、the Project ALS 基金会以及美国国立卫生院下属美国国家神经疾病和中风研究所的资金支持。
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校审/夏蓓
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