Emmaus生命科学公司（Emmaus Life Sciences, Inc.），一家从事罕见病及孤儿病创新性疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，今日宣布：已经向美国食品与药物管理局（FDA）提交关于其医药级L-谷氨酸（PGLG）口服制剂在美国上市治疗镰刀型细胞贫血病（sickle cell disease）的新药申请（NDA）。
这项新药申请标志着镰刀型细胞贫血病小儿患者的第一种潜在疗法，和近20年来成人患者的第一种潜在新疗法。Emmaus公司正在寻求对该申请的优先审查。
“我们要感谢NIH、FDA和味之素公司（AjinomotoCorporation）对我们在洛杉矶生物医学研究所（LA BioMed）早期工作的资金支持”Yutaka Niihara（医学博士、公共卫生硕士，Emmaus公司董事长兼首席执行官）说道，“同时非常感谢我们临床医师、职员和合作者们的努力以及投资者们对我们工作的资金支持。”
“我们非常高兴能够在全国镰刀型细胞贫血病宣传月期间，同时在美国血液病学会发起镰刀型细胞贫血病联盟之后提交我们的新药申请” Niihara博士补充道，“希望我们的新药申请将为镰刀型细胞贫血病的治疗现状带来改变。”
来自公司镰刀型细胞贫血病3期临床试验的数据表明，治疗过程中镰状细胞危象和住院的发生频率降低，累计住院天数减少，致命性急性胸部综合征（acute chestsyndrome）的发生率亦有下降。
这项临床试验在美国31家经验丰富的镰刀型细胞贫血病治疗中心招募了230名成年和5岁大的小儿患者。没有归因于治疗的严重不良事件。
Emmaus公司的镰刀型细胞贫血病疗法获得了美国和欧洲的孤儿药地位，以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司也计划向欧洲药物管理局（EMA）提交上市许可申请。
关于镰刀型细胞贫血病
镰刀型细胞贫血病是一种遗传性血液病，以产生一种形式改变、聚合为纤维状的血红蛋白为特征，导致红细胞变得僵硬，形态由柔和圆形变为镰刀状。
当僵硬、粘性和缺乏弹性的红细胞堵塞血管时，镰刀型细胞贫血病患者会遭受使人衰弱的镰状细胞危象发作折磨。由于提供给组织的氧气不充足，镰状细胞危象会给患者带来剧痛，被称为组织缺血和炎症。这些问题可能导致器官损伤、中风、肺部并发症、皮肤溃疡、感染和各种各样的其他不良结果。
镰刀型细胞贫血病是一种孤儿病，在美国影响大约100000患者而在全世界有数以百万的患者，存在重大的未满足医疗需求。
关于Emmaus生命科学公司
Emmaus生命科学公司（EmmausLife Sciences）从事于罕见病创新性疗法的发现、开发和商业化。公司关于镰刀型细胞贫血病的研究由Niihara 博士在Harbor-UCLA医学中心的洛杉矶生物医学研究所发起
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校审/曹文东、夏蓓
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