罗氏公司发布了对数据更仔细的观察，希望它能将A型血友病药物emicizumab推向轰动状态。Emicizumab将携带因子VIII抑制剂的患者的出血率降低了87%，并实现所有次要终点，现在横亘在罗氏和大卖之间的主要障碍是对该药物副作用的担忧。

研究人员使用emicizumab治疗了35位患者，并进一步随机选择18位患者接受经要求旁路制剂（BPAs），但没有进行预防性治疗。罗氏希望这种双特异性抗体能够通过结合激活的因子IX和因子X，而降低出血率。这种方法是为了填补通常由因子VII所发挥的作用。

来自HAVEN-1试验的数据提示，emicizumab按照希望的那样发挥作用。除了将emicizumab与出血率下降87%相联系，该研究还发现，这种双特异性抗体明确实现了次要终点。治疗将自发性、关节和靶关节出血均降低至少89%。在中位数31周后，几乎三分之二的患者没有遭受过出血。在对照组中，只有5%的患者没有遭受出血影响。

仅从疗效上看，数据表明罗氏有机会挑战诺和诺德及夏尔的血友病特许权。不过，安全性担忧可能会限制emicizumab的摄取。

今年2月，当一位患者服用emicizumab的消息出现后，这些安全性担忧逐渐加剧。死亡的患者是3位服用emicizumab而罹患血栓性微血管病的患者中的一员。罗氏还报告了两起血栓栓塞事件。

患者死于医生用一种BPA治疗的大出血。罗氏认为这些不良事件是反复使用高剂量经要求BPAs治疗突破性出血的结果。BPAs的标签，即诺和诺德诺的NovoSeven和夏尔的Feiba，都带有血栓形成的警告。

罗氏对emicizumab安全性的信心未能消除人们对不良事件将阻碍该药摄取的担忧。杰富瑞分析师Jeffrey Holford预计，“由于需要进行多次临床试验以建立该疗法的标签以及这种疗法的保守应用，试验过程将是旷日持久的。”

如果罗氏能够迅速缓解这些担忧，则可能获得巨大的回报。Holford预测，emicizumab的年销售高峰将达到50亿美元。

原文链接：

http://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-s-emicizumab-cuts-bleed-rate-by-87-hemophilia-a

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原文翻译/曹文东

校审/夏蓓

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