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BrainStorm细胞疗法公司(BrainStorm Cell Therapeutics Inc.),成体干细胞技术治疗神经退行性疾病的领先开发者,宣布加州再生医学研究所(CIRM)授予公司1600万美元拨款,以支持NurOwn®治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的关键3期研究。 CIRM的拨款是对BrainStorm公司使用成体干细胞治疗ALS新方法潜力的重要认可。CIRM是世界最大的致力于细胞疗法的机构。 “我们很荣幸能获得CIRM的拨款,感谢CIRM对NurOwn开发工作的支持,”BrainStorm公司总裁兼首席执行官Chaim Lebovits说,“此次大量拨款为我们的技术和临床项目提供了进一步支持,也是对为ALS患者开发有效疗法的重要性的承认。” CIRM临时总裁兼首席执行官Maria Millan博士评论道,“ALS是一种毁灭性疾病,患者平均寿命不足5年,而且生活质量会遭受极大影响,会失去行走、穿衣、语言、吞咽和呼吸能力。CIRM正在与BrainStorm公司合作,以跟进该公司在ALS患者中进行的有前景的2期试验。CIRM的使命是加速(使用)干细胞疗法来解决患者未满足的医疗需求,在这个使命框架下,我们的目标是为罹患这种目前无法治愈的神经疾病的患者找到治疗方法。” BrainStorm公司正在计划NurOwn治疗ALS的3期临床试验,并已经推进到准备工作的后期阶段。该试验预计将招募大约200位患者,并将在美国6个顶级临床试验地点进行。主要结果测量将是ALSFRS-R评分应答者分析。患者群体将被优化,包括在2期试验中表现出更好结果的病情发展更快的患者。 关于加州再生医学研究所(CIRM) CIRM的使命加速(使用)干细胞疗法来解决患者未满足的医疗需求。CIRM拥有30亿美元的投资组合,资助大约300个活跃的干细胞项目,是全世界最大的致力于使细胞医学更贴近现实的机构。为了应对这一挑战,CIRM拥有一个由经过高度训练和经验丰富的专业人士构成的团队,专注于同学术界和产业界建立积极的合作,在实践和创业环境中快速追踪当前最有前景的干细胞技术发展。 关于BrainStorm细胞疗法公司 BrainStorm公司是一家从事首创成体干细胞疗法开发的生物技术公司,这些干细胞源于自体骨髓细胞,用于治疗神经退行性疾病。通过与特拉维夫大学技术转让公司Ramot签署的独家、全球许可协议,该公司拥有NurOwn技术的开发和商业化权利。在以色列和美国进行的临床试验中,NurOwn已经治疗了大约70位ALS患者。在一项美国进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验中,与安慰剂比较,NurOwn治疗更高的应答证明了临床有意义的益处。 原文链接: http://www.checkorphan.org/news/brainstorm-awarded-16-million-non-dilutive-grant-from-cirm-in-support-of-phase-3-clinical-trial-of-nurown-r-in-als ------------------- 原文翻译/曹文东 校审/夏蓓 本文由中国罕见病网编译,转载请注明出处。