新技术将来可以用于治疗一系列的遗传性疾病。
中国的研究人员成功地为人类胚胎实施了 "化学手术"(chemical surgery)，剔除了遗传疾病，成为世界上的首例。广州中山大学的科研医学小组使用一种被称作碱基编辑的技术（base editing），纠正了组成人类基因 30 亿个密码排列中的一个单一错误。他们用这种方法对胚胎的基因进行改变处理，排除了可以导致β- 地中海贫血疾病的错误。但该胚胎并没有被植入人体，它只供试验室使用。
β- 地中海贫血是一种可能威胁生命的血液病。中国的科研小组说，这项技术将来可以用于治疗一系列的遗传性疾病。
碱基编辑技术是通过改变组成人体最基本框架的脱氧核糖核酸，即 DNA 的四大基本元素包括腺嘌呤，胞嘧啶，鸟嘌呤和胸腺嘧啶，而成。人们通常用他们的首字母缩写 A,C,G,T 来代替。DNA 中的这四大碱基含有组成我们人体需要的所有指令，以及人体机能如何运转。而导致β- 地中海贫血疾病的原因是其中之一的基因密码发生了变化，通常称为点突变。
中国的科学家通过碱基编辑技术纠正了这一错误，从而可以避免这种疾病的产生。参与该小组的科研人员表示，他们是世界上首个利用该技术证明矫正胚胎基因缺陷是可行的研究团队。这一研究也开启了为患者治疗的新领域，同时可以阻止新生儿β- 地中海贫血症以及其他的遗传疾病。
一种叫 CRISPR 的基因编辑技术已经存在，而这种碱基编辑是在此基础上向前更推进了一步。该成果 发表 在《蛋白与细胞》（Protein & Cell）杂志上。CRISPR 通过把 DNA 拆开，当人体试图修补这一状况时关闭一系列指令。这时也是科研人员插入新基因信息的良机。
美国哈佛大学的大卫·刘教授是使用碱基编辑技术的先驱者，他形容这一方法为 "化学手术"。他说，这种技术要比 CRISPR 技术更有效，副作用也更小。他还说，人类三分之二与基因变化有关的疾病都是由于点突变而产生的。因此，碱基编辑有着直接矫正以及为研究目的而培养标本的潜力。
中山大学也是率先在人类胚胎上使用 CRISPR 技术的机构。虽然这一技术受到一些同行业学者的称赞，但它也再次引发有关人类在治疗疾病的努力中什么可以做，什么不可以做的深层伦理和社会辩论。
原文检索：
Correction of β-thalassemia mutant by base editor in human embryos
