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FDA为15项临床试验提供拨款以刺激罕见病产品开发

发布时间：2017/12/20

美国食品与药物管理局（FDA）日前宣布：为15项临床试验提供总额超过2200万美元的新研究拨款，以促进罕见病患者的产品开发。这些新的拨款授予来自全美学术界和产业界的首席研究员们。

“由于罹患某些罕见病的患者数量通常较少，用于研究新药的资源也就很有限。同时，招募参试者并开展临床试验也面临着独特的挑战，而临床试验是开发罕见病药物所需要的，”FDA局长ScottGottlieb博士说，“30多年来，FDA一直致力于为那些潜在改变罕见病患者生活的疗法试验提供资金，尤其是在商业激励不足以促进收集高质量数据的情况下，因为高质量数据能够最终支持药物的高效开发和FDA的批准，从而为那些缺乏有效疗法的患者提供治疗。

通过帮助提供这些潜在新药的开发经费并减少某些财务风险，我们也希望这些拨款能够降低开发这些产品所需的资本成本，促进其竞争并转变为物美价廉的成功药物。这将有助于增加疗法的可及性。”

FDA通过由国会资助的孤儿产品临床试验拨款项目（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）提供拨款，以鼓励罕见病药物、生物制剂、医疗器械或医疗食品的临床开发。这些拨款用于评估产品安全性和有效性的临床研究，而这些研究会使得或大大有助于FDA批准针对罕见病的产品。

大约33%的新拨款将用于招募罕见形式癌症患者并开展研究，以加速癌症领域的发展。这些研究中60%针对的是毁灭性的大脑及周围神经系统癌症，包括成胶质细胞瘤和间变性星形细胞瘤。其中一项研究招募患有特殊侵润形式神经母细胞瘤的1岁大儿童。

其他的研究涵盖广泛疾病并解决未满足的需求，比如治疗普拉德-威利综合征（一种主要影响儿童的遗传病）中的食欲过剩和绝经前妇女的特发性骨质疏松症；两项研究招募存在未满足需求的镰刀型细胞贫血病患者；此外，一项研究评估一种新的现有抗生素联合用药方案以治疗肺结核（TB），包括多药耐药性TB。

TB是HIV-阳性患者的主要杀手。虽然TB在美国不常见，但1/3的世界人口是TB感染者。

“FDA致力于鼓励和支持为罕见病开发安全和有效的疗法，临床试验拨款项目是其中重要的组成部分，”FDA副局长RachelSherman博士说，“今年授予的拨款将支持在一系列罕见病中进行必要的研究，这些疾病的患者没有或几乎没有治疗选择。”

2017财政年度共收到76份拨款申请，资助率为20%，拨款获得者如下：

· AADi公司（加州太平洋帕利塞德），Neil Desai，ABI-009治疗晚期血管周上皮样细胞瘤的II期研究——4年，约200万美元。

· 阿尔伯特•爱因斯坦医学院（纽约布朗克斯），Caterina Minniti，局部亚硝酸钠治疗镰刀型细胞贫血病合并腿部溃疡患者的II期研究——4年，约200万美元。

· 阿尔伯特•爱因斯坦医学院（纽约布朗克斯），EricHollander，催产素治疗普拉德-威利综合征患者食欲过剩的II期研究——3年，约150万美元。

· Alkeus制药公司（马萨诸塞州坎布里奇），Leonide Saad，ALK-001治疗斯特格氏病的II期研究——1年，约25万美元。

· CereNova公司（北卡罗莱纳州达勒姆），Daniel Laskowitz，CN-105治疗脑内出血的IIa期研究——2年，约100万美元。

· 哥伦比亚大学医学中心（纽约），ElizabethShane，特立帕肽治疗绝经前妇女特发性骨质疏松症的II期研究——4年，约190万美元。

·哥伦比亚大学医学中心（纽约），GulamManji，PLX3397+ 西罗莫司治疗恶性周围神经鞘瘤的II期研究——4年，约200万美元。