美国食品与药物管理局（FDA）日前批准新药Hemlibra（emicizumab-kxwh），用于防止体内产生因子VIII（FVIII）抑制物抗体的成年和儿童A型血友病患者的出血发作或减少其发作频率。

“减少出血发作的频率或防止其发作是血友病患者管理的重要组成部分。今天批准的药物提供了一种新的预防性治疗方法，可显著减少产生FVIII抑制物的A型血友病患者出血发作的数量，”FDA药物评估和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任、FDA卓越肿瘤中心主任Richard Pazdur博士说，“此外，接受Hemlibra治疗的患者报告生理功能有所改善。”

A型血友病是一种主要影响男性的遗传性凝血障碍。根据美国国立卫生研究院的数据，美国每5000名男性中就有一人患有血友病，其中约80%罹患的是A型血友病。

A型血友病患者缺失一种产生FVIII的基因，而FVIII是一种促进血液凝固的蛋白质。患者可能经历反复的严重出血，主要发生在关节部位，导致严重损害。一些患者会产生被称为FVIII抑制物或抗体的免疫反应。这些抗体会干扰目前可用血友病治疗的效果。

Hemlibra是一种首创新药（first-in-class），通过在血液中桥接其他因子来恢复这些患者的血液凝结。Hemlibra是一种预防性治疗，每周通过皮下注射。

Hemlibra的安全性和有效性基于来自两项临床试验的数据。

第一项试验包括109名年龄12岁及以上产生FVIII抑制物的男性A型血友病患者。该试验的随机部分在53名患者中对Hemlibra和非预防性治疗进行了比较，这些患者在入组试验前接受的是旁路制剂的按需治疗。服用Hemlibra的患者每年经历约2.9次出血发作，而未接受预防性治疗的患者每年约有23.3次需要治疗的出血发作。治疗出血率降低87%。该试验还包括患者报告的关于身体健康的生活质量指标。与未接受预防性治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者表现出血友病相关症状（痛性肿胀和关节疼痛）和身体机能（运动疼痛和行走困难）的改善。

第二项试验是一项针对23名12岁以下产生FVIII抑制物的A型血友病男性患者进行的单臂试验。在试验期间，87%服用Hemlibra的患者未发生需要治疗的出血发作。

Hemlibra的常见副作用包括注射部位反应、头痛和关节疼痛。

Hemlibra的说明书包含一个黑框警告，警示卫生专业人士和患者：在服用Hemlibra的同时给予抢救治疗（致活的前凝血酶元复合浓缩物）持续24小时及以上的患者中，曾观察到严重的血凝块（血栓性微血管病和血栓栓塞）。

FDA授予此申请优先审查和突破性疗法地位。Hemlibra还获得了孤儿药地位，这能够提供激励，以辅助和鼓励为罕见病开发药物。

FDA将Hemlibra的批准授予基因泰克公司（Genentech,Inc.）。

原文链接：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm585567.htm

翻译/北大翻译社/于洲/邬茜/来晓真

校审/曹文东/夏蓓