近日—美国食品与药物管理局（FDA）扩大了对Nucala（美泊利单抗，mepolizumab）的批准使用，以治疗嗜酸性肉芽性血管炎（EGPA）成年患者。

EGPA是一种罕见的自体免疫疾病，可引起血管炎，即身体血管壁中的炎症。这一新的适应证提供了首个FDA批准的EGPA特异性疗法。

根据美国国立卫生研究院的资料，EGPA（之前被称为Churg-Strauss氏综合征）的特征是哮喘、高水平嗜酸性粒细胞（一种帮助对抗感染的白细胞）和小到中等大小血管的炎症。

发炎的血管会影响包括肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统在内的各种器官系统。

据估计，每年每100万人中新诊断病例约为0.11至2.66例，总体患病率为每100万成人中10.7至14例。

“在今天的扩大批准之前，患有这种具有挑战性的罕见病的患者没有任何FDA批准的治疗选择，”FDA药物评估和研究中心肺、过敏和风湿病学产品部门主任Badrul Chowdhury说，“Nucala的扩大适应证满足了EGPA患者的关键、未满足需求。值得注意的是，在临床试验中接受Nucala治疗的患者报告他们的症状获得显著改善。”

FDA授予这一申请优先审查和孤儿药地位。孤儿药地位提供激励以辅助和鼓励为罕见病开发药物。

Nucala之前在2015年获得批准，用于 12 岁及以上尽管接受当前治疗但仍有发作的特定子组哮喘患者（有嗜酸性表型的严重哮喘）的治疗。Nucala是一种在中国仓鼠卵巢细胞中通过重组DNA技术产生的白介素-5拮抗剂单克隆抗体（IgG1kappa）。

Nucala每4周一次由卫生保健专业人员通过皮下注射到患者上臂、大腿或腹部。

Nucala的安全性和有效性以来自一项52周治疗临床试验的数据为基础。

该试验将Nucala与安慰剂进行了比较，患者每4周接受300毫克Nucala或安慰剂治疗，同时继续他们稳定的每日口服皮质类固醇（OCS）疗法。

从第四周开始，OCS在治疗期间逐渐减少。

试验中的主要有效性评估测量了OCS剂量小于或等于4毫克强的松的情况下Nucala治疗对疾病缓解（即无症状）的影响。

与安慰剂相比，接受300毫克Nucala治疗患者的累积缓解时间明显更长。与安慰剂相比，在第36周和第48周，接受300毫克Nucala治疗患者的缓解比例明显更高。

此外，与安慰剂相比，接受300毫克Nucala治疗的患者中，在最初的24周内得到缓解并在52周研究治疗期剩余时间里保持缓解的人数更多。

在临床试验中，与Nucala有关的最常见不良反应包括头痛、注射部位反应、背痛和疲劳。

Nucala不应用于那些有美泊利单抗或其成分过敏史的患者。不应用于治疗急性支气管痉挛或状态性哮喘。发生过超敏反应，包括过敏症、血管性水肿、支气管痉挛、低血压、荨麻疹、皮疹等。

如果发生超敏反应，患者应停止治疗。在开始Nucala治疗时，患者不应突然停止系统性或吸入皮质类固醇。相反，如果适当的话，患者应逐渐减少皮质类固醇。

在Nucala治疗前，卫生保健提供者应该首先治疗患者预先存在的寄生虫感染，因为尚不清楚Nucala是否会影响患者对寄生虫感染的反应。

此外，接受Nucala治疗的患者发生过带状疱疹感染。卫生保健提供者应考虑在医学适当的情况下接种疫苗。

FDA将Nucala的批准授予葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline）。

FDA是美国卫生与公众服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来促进和保护公众健康。该机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

原文链接：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm588594.htm

翻译/曹文东

校对/夏蓓

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