辛辛那提，近日—包括辛辛那提大学医学院研究人员在内的一个国际研究团队识别出如何将不活跃或潜活形式GDF8激活的方法。GDF8是一种信号蛋白，也被称为肌肉生长抑制素（myostatin），负责限制肌肉（生长）。

辛辛那提大学分子遗传学、生物化学和微生物学系教授Tom Thompson博士表示，这一知识未来可能有助于找到更好的治疗方法，以改善疾病中的肌肉功能，比如肌营养不良、肌萎缩侧索硬化（ALS）和癌症恶病质（一种肌肉萎废消耗状态）。

肌营养不良是一种遗传性疾病，特征是肌肉无力和进行性萎废，而ALS则会影响控制随意肌运动的神经细胞。

该团队的研究结果发表于美国国家科学院院刊（PNAS），标题为：“潜活GDF8的分子特性揭示激活机制”（Molecular Characterization of Latent GDF8 RevealsMechanisms of Activation）。

Thompson博士是文章通讯作者，文章第一作者Ryan Walker是哈佛大学博士后研究员，之前作为博士生在Thompson实验室工作。同样来自辛辛那提大学的研究人员还有博士生Jason McCoy和研究助理MagdalenaCzepnik。

“所有动物都有限制肌肉大小的蛋白质分子肌肉生长抑制素，”Thompson解释说，“肌肉生长抑制素正在被疗法靶向作用，以促进肌肉疾病患者的肌肉生成。”

“肌肉生长抑制素是包括33个配体的庞大分子家族中的一员。它们在人体许多方面发挥着非常重要的作用，而且经常在许多人类疾病（比如癌症）中被错误调节。有些是用来发育骨骼的，另一些则在人类生殖过程中扮演重要角色。”

在合成过程中，GDF8或肌肉生长抑制素被制造为一种仍处于休眠状态的前体，一半的分子是不活跃的，Thompson说道。

激活的过程涉及剪切负责休眠的分子部分，因而允许在肌肉生长抑制素和抑制肌肉生长中发出信号。研究人员能够证明，分子休眠机制中的微小改变可以激活肌肉生长抑制素。

“作为研究人员，我们的目标是理解这些分子如何被锁定的细节，”Thompson说，同时补充说他们将使用动物模型来进行这项研究。“通过调整分子的休眠状态，我们可以让肌肉生长抑制素在不需要切割的情况下发出信号，基本上是在没有钥匙的情况下将锁打开。我们的研究表表明了休眠状态的哪些部分对保持GDF8不活跃是重要的，将有助于理解GDF8信号的机制。”

原文链接：

http://healthnews.uc.edu/news/?/29684/

翻译/曹文东

校审/夏蓓

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