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意外发现可能导向新的多发性硬化症治疗方法
发布时间:2018/03/23

研究人员发现多发性硬化症患者大脑中某种特定蛋白质过剩;下一步是找出该蛋白质的作用并可能开发疗法。

近日,医学科学家们的一个意外发现可能导向多发性硬化症(multiplesclerosis,MS)新疗法的开发。

在检查人脑组织时,来自阿尔伯塔大学(Universityof Alberta)和麦吉尔大学(McGillUniversity)的研究人员们意外发现,与那些没有罹患MS的人群相比,MS患者大脑组织中含有极高水平的被称为钙连蛋白(calnexin)的蛋白质。

图:生物化学教授Marek Michalak是该研究团队的一员,他们惊讶地发现MS患者大脑组织中钙连蛋白含量异常高,这一发现可能导向治疗这种衰弱性疾病的新方法。

研究人员们随后以人类 MS小鼠模型(实验性自身免疫性脑脊髓炎)测试了缺乏钙连蛋白的小鼠的易感性,结果惊讶地发现,缺乏这种蛋白质的小鼠对该病有完全的抵抗力。

MS的病因还不明确。症状差异较大但通常包括认知障碍、头晕、震颤和疲劳。这些问题是由一种被称为T细胞的白细胞引起的,该细胞在激活后会找到进入大脑的途径,攻击大脑和脊髓中神经元的保护层——髓磷脂(myelin),引发炎症并损伤中枢神经系统。

“结果是,钙连蛋白某种程度上参与控制血脑屏障的功能,”阿尔伯塔大学杰出生物化学教授Marek Michalak说,“这个结构通常就像一堵墙,限制细胞和物质从血液进入大脑的通道。当有太多的钙连蛋白时,这堵墙会让‘狂暴的’T细胞进入大脑,破坏大脑中的髓磷脂。”

加拿大是世界上 MS 发病率最高的国家之一,据估计每340人中有一人患有该病,目前还没有效的治疗方法。

“我们认为这一令人兴奋的发现将钙连蛋白识别为开发MS疗法的一个重要靶点,”麦吉尔大学人类营养学院教授LuisAgellon说,“我们现在面临的挑战是准确梳理出这种蛋白质在构成血脑屏障的细胞中如何发挥作用。如果我们确切了解钙连蛋白在这个过程中做了什么,那么就可以找到一种方法来控制它的功能,以提高对MS 发病的抵抗性。

该研究发表于《JCI Insight》,由加拿大卫生研究院(CanadianInstitutes of Health Research)资助。

外文链接:www.folio.ca/surprise-finding-could-lead-to-new-ms-treatments/

翻译:崔璨

校审:曹文东/夏蓓

本文由中国罕见病网编译,转载请在文章开头注明出处。

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