罕见病全球生物技术领导者夏尔制药集团（Shire plc）和致力于创新酶替代疗法（ERT）的生物技术公司NanoMedSyn近日宣布：两家公司已经达成一项临床前研究协议，利用NanoMedSyn名为AMFA的专有合成衍生品来评估一种潜在ERT。
“NanoMedSyn在推进下一代ERT方面已经展现出其创新性，夏尔非常高兴与NanoMedSyn达成这项研究协议，”夏尔公司研究与开发负责人、首席科学家Andreas Busch博士说，“AMFA的新颖设计以及在临床前模型中所展示的有前景的生物活性，使得这个项目成为夏尔令人兴奋的机会，从而进一步扩大其对评估溶酶体贮积症疗法潜在进展的承诺。”
“这项协议提供了机会以进一步评估基于我们专有AMFA技术的分子，这些分子可能为目前接受传统ERT治疗的溶酶体贮积症患者提供潜在益处，”NanoMedSyn公司首席执行官兼主席Henry-Vincent Charbonné说：“作为生物疗法开发和商业化方面的全球生物技术领导者，夏尔是十分理想的研究合作伙伴，特别是考虑到他们在溶酶体贮积症领域的广泛专业知识。”
溶酶体贮积症是一组遗传性代谢紊乱疾病，特征是由酶缺陷导致的各种毒性物质在身体细胞中异常积累。目前共有超过50种溶酶体贮积症，它们可能影响不同的身体部位，包括中枢神经系统。
AMFA化合物被设计为靶向特定的膜凝集素，即甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，一种主要的细胞内溶酶体转运路径。临床前数据表明，AMFA具有结合到M6P受体的高亲和力。另外，在临床前模型中，与一种现有可用的ERT比较，AMFA化合物能够增加溶酶体暴露并增强酶替代疗法的活性。
根据协议条款，双方将对AMFA偶联到重组酶进行临床前评估。夏尔将在协议下为NanoMedsyn提供资金。协议的进一步条款暂未披露。
| 关于NanoMedSyn和AMFA
NanoMedSyn是一家位于法国蒙彼利埃的私营生物技术公司，创立该公司的目的是开发创新性AMFA技术。NanoMedSyn拥有该技术的全球独家权利。AMFA化合物的技术平台有潜力将各种蛋白质或药物靶向那些表达甘露糖-6-磷酸受体的组织和细胞，以促进其细胞进入和最终的溶酶体摄取。2016年9月，欧洲药物管理局（EMA）授予NanoMedSyn首个化合物重组酸性α-葡糖苷酶偶联AMFA（recombinant acid alpha-glucosidase conjugated with AMFA）治疗庞贝氏症（一种溶酶体贮积症）的孤儿药地位。
| 关于夏尔公司
夏尔是一家专注于为罕见病患者服务的全球领先生物技术公司。我们努力开发顶级产品，其中许多已经在超过100个国家得到应用，涉及的核心治疗领域包括血液病学、免疫学、神经科学、眼科学、溶酶体贮积症、胃肠道、内科学、内分泌学和遗传性血管瘤，肿瘤学方面也在蓬勃发展。
翻译：杨子羽
校审：曹文东、夏蓓
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