今日，Alexion Pharmaceuticals宣布计划以8.55亿美元的价格收购瑞典生物医药公司Wilson Therapeutics，将治疗威尔逊病（Wilson disease）的新药WTX101收入囊中，以扩大其研发管线。
威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在威尔逊病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时，这些铜会释放到血液中，并可能在其它器官积累，包括中枢神经系统。如果不治疗，这种疾病会导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。目前的标准治疗方法时用金属螯合剂除去血清中的铜，随后用锌进行维持治疗，防止再次累积。该领域已经有20多年没有任何获批的新疗法，这些患者仍有尚未满足的重大医疗需求。
Wilson Therapeutics致力于为罹患罕见铜介导疾病的患者开发新型治疗方法。其候选药物WTX101（双胆碱四硫代钼酸盐）是一种“first-in-class”的口服铜结合剂，目前正处于3期研发阶段，作为威尔逊病的一种新疗法。与目前的治疗不同的是，WTX101通过与铜和白蛋白形成三元复合物提供了另一种铜蛋白结合机制。因此，WTX101可以同时解毒肝脏和血液中过量的铜，并通过胆汁排泄，促进铜的清除。WTX101对铜的亲和力比其它螯合剂高10000倍，这能从根本上解决这一疾病的病因。值得一提的是，该药物已经获得美国FDA颁发的快速通道资格和孤儿药资格，也获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。
“威尔逊病是一种罕见的疾病，可导致严重的肝病，包括肝硬化和急性肝衰竭，以及衰弱的神经疾病，如运动受损，步态、言语、吞咽和精神障碍等。WTX101是一种创新产品，可以解决该疾病的潜在病因，并有可能重新定义威尔逊病的治疗标准。这一领域在过去的20多年中都没有新的治疗方法，”Alexion首席执行官Ludwig Hantson博士说：“鉴于Alexion目前临床和推广在代谢和神经疾病领域的关注，收购Wilson Therapeutics对Alexion来说是一个强有力的战略契机，也是重建我们临床管线的重要的第一步。”
Wilson Therapeutics首席执行官Jonas Hansson先生表示：“Alexion是罕见病领域的全球领先企业，在为罕见病患者开发和推广治疗方面取得了良好的记录，这使他们成为理想的合作伙伴，将WTX101带给全球的威尔逊病患者。”
参考资料：
