最近一项新研究表明，能够将物质转运到特殊神经纤维远端的两种分子之间的（连接）中断，可能会导致脊髓性肌萎缩症（SMA）或肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病。

该研究标题为“hnRNP R及其主要关联物非编码RNA 7SK共同调节运动神经元轴突转录组”（hnRNPR and its main interactor, the noncoding RNA 7SK, coregulate the axonal transcriptomeof motoneurons），刊登于《美国国家科学院院刊》（PNAS）。

在神经冲动从大脑向脊髓和肌肉的传递过程中，运动神经元起着至关重要的作用。运动神经元的损伤会导致一些以肌肉萎缩为特征的进行性疾病。

该研究主要作者、维尔茨堡大学（Universityof Würzburg）临床神经生物学研究所科学家Michael Briese表示：“我们从之前的研究了解到，在ALS和SMA等疾病中，运动神经元到肌肉的信号传导缺陷起着关键作用。”

这些信号传导缺陷，主要由神经纤维或轴突中信使RNA（mRNAs）的转运障碍所致。mRNA由基因表达过程中的DNA转录而来，最终介导新蛋白质的合成。mRNA缺乏将导致无法合成维持神经末梢正常工作所必需的蛋白质。

Briese说：“当mRNAs缺失时，对于神经细胞功能至关重要的蛋白质将无法在这个细胞隔室中合成。”

维尔茨堡大学的研究人员表明，一种被称为7SK的非编码RNA分子对于这一过程至关重要。非编码RNA是其遗传信息不被翻译成蛋白质的RNA分子。

通过新型细胞培养系统，研究人员证明7SK与hnRNP R（一种RNA结合蛋白）共同参与重要mRNA的转运。这两种分子任缺其一，mRNA转运就会中断，继而导致神经纤维生长减少和神经纤维-肌肉连接的缺陷。

研究人员在文章中写道：“这些结果提出7SK作为一种hnRNP R关键关联物，在调节其轴突维护功能中的作用。”

Briese说：“通过创造可能影响轴突和运动神经元中此类RNA转运复合体组成及调节的新选择，这项研究也许能够改进目前已经成功用于SMA治疗的新疗法。”

除了对SMA治疗的影响之外，科学家们还希望有更多的研究关注于mRNA转运中断在神经退行性疾病中的影响。

Briese和他的团队目前计划进一步研究7SK和hnRNPR在运动神经元疾病中的变化程度。

外文：Lack of Key Transport Molecules May Lead to Nerve Fiber Loss in Neurodegenerative Diseases, Study Says

翻译：贺斌

校审：李冲、曹文东

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