Acceleron 制药（Acceleron Pharma Inc.），一家发现和开发转化生长因子-β（TGF-β）疗法以治疗严重和罕见病的领先生物制药公司，近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其产品ACE-083治疗面肩肱型肌营养不良症（facioscapulohumeral muscular dystrophy，FSHD）的快速通道资格认定。ACE-083是一种局部作用的“Myostatin+”肌肉剂。

“ACE-083是我们神经肌肉特许经营的领先项目，获得快速通道资格认定是该项目开发中的重要里程碑，”Acceleron公司首席医疗官Matthew Sherman说，“FSHD是一种严重而罕见的神经肌肉疾病，目前没有可用的获批疗法。快速通道资格认定将加快FDA对ACE-083的审查过程。如果最后顺利获批的话，它将成为首个局部作用的“Myostatin+”肌肉剂，为数以千计遭受FSHD影响的患者提供有意义的治疗选择。”

FDA的快速通道资格认定是一种旨在促进和加速药物开发和审查的程序，以治疗严重疾病并解决未满足的医疗需求。主要目的是为了让患者能够更早地获得重要新药。快速通道主要关注各种严重疾病。一旦某个药物获得该资格认定，FDA就会鼓励药物开发公司在药物开发和审查的整个过程中尽早与其进行经常性沟通。频繁的沟通交流能够确保迅速解决有关药物的各种疑问和问题，也会加速药物批准和患者使用。

ACE-083目前正在两个2期临床试验中进行评估：一个治疗FSHD，另一个治疗腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth，CMT）。

| 关于ACE-083

ACE-083是一种基于体内天然产生的卵泡抑素（follistatin）蛋白质而开发的局部作用药物，利用“Myostatin+”方法来抑制多种TGF-β配体。该药被设计为在靶向肌肉内发挥聚集效应，选择性地最大化所治疗肌肉的生长和肌力。Acceleron公司正在开发ACE-083用于治疗FSHD和CMT这样的疾病，提高靶向肌肉的肌力也许能够提供临床益处并改善生活质量。

| 关于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）

面肩肱型肌营养不良症（FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，在美国影响大约20000人，目前尚无获批的治疗方法。FSHD的主要临床表现为骨骼肌逐渐失去力量和衰减。症状发展呈下行模式，开始是面部和上肢，然后“一块肌肉接一块肌肉”地向下扩展到下肢。该病通常依据特征性的肌肉无力模式和其他临床症状进行诊断，也可以通过基因检测诊断。