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出血事件大幅降低!罗氏血友病药物 Hemlibra 最新研究数据公布
发布时间:2018/05/22

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今天,在世界血友病联盟(WFH)2018 年世界大会上,瑞士罗氏集团公布了两项 III 期研究 HAVEN 3 和 HAVEN 4 的最新数据。


HAVEN 3 评估体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者每周或每两周接受 Hemlibra®(emicizumab)预防治疗的效果,研究表明:


  • 体内不含 VIII 因子抑制物的 12 岁及以上的患者,每周或每两周接受 Hemlibra 预防治疗,相比不接受预防治疗的患者,可将接受治疗的出血事件分别降低 96%(p<0.0001)和 97% (p<0.0001)


  • 患者内对比分析表明,对于体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者,相比先前接受过的当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗,每周一次 Hemlibra 预防治疗可将接受治疗的出血事件降低 68%



HAVEN 4 评估体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者每四周接受 Hemlibra 预防治疗的效果,研究表明:


  • 体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 12 岁及以上的患者,每四周接受 Hemlibra 预防治疗,接受治疗的出血事件的中位年化出血率为 0.0(IQR: 0.0; 2.1),其中56.1%(95% CI: 39.7; 71.5)没有出现接受治疗的出血事件,90.2%(95% CI: 76.9; 97.3)出现三次或以下接受治疗的出血事件。


  • 这些数据表明,对于体内已产生或未产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者,每四周接受 Hemlibra 预防治疗可在临床意义上控制出血事件



两项研究均未出现严重的与 Hemlibra 相关的不良事件,最常见的不良事件与先前研究一致。


南非威特沃特斯兰大学健康科学学院、国家卫生实验室服务(NHLS)的 Johnny Mahlangu 教授表示:


 

Hemlibra 是首个疗效优于当前标准治疗方案 VIII 因子预防治疗的药物,患者内对比分析表明,可显著减少接受治疗的出血事件。即使接受当前的标准预防治疗,很多 A 型血友病患者仍然会发生出血事件,这可能导致长期的关节损伤,因此患者需要更多的治疗选择。


罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人 Sandra Horning 博士表示:


 

这些新的关键数据表明,Hemlibra 能够控制 A 型血友病患者的出血事件,同时患者可以选择更低频率的皮下注射治疗方案。由此,我们的四项 III 期临床试验全部取得阳性结果,进一步证明 Hemlibra 的整体疗效和安全性,证明该药有望改善所有 A 型血友病患者的治疗。



HAVEN 3 和 HAVEN 4 的研究数据已向全球各地的卫生监管机构提交,并在许多国家获批,其中包括:


  • 2018 年 4 月,Hemlibra 获美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定,用于治疗体内不含 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者。


  • 2018 年 2 月,Hemlibra 获欧盟委员会批准,用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病患者的常规预防治疗,以防止或减少出血事件。


  • 2017 年 11 月,Hemlibra 获 FDA 批准,用于体内已产生 VIII 因子抑制物的 A 型血友病成人和儿童患者的常规预防治疗,以防止或减少出血事件。


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