· 治疗HAE的首个研究性单克隆抗体Lanadelumab正在评估用于12岁及以上患者发作的预防

· Swissmedic的验证表明将继续lanadelumab的监管进程

前不久，罕见病全球生物技术领导者夏尔制药集团（Shireplc）宣布：瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）已经验证lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）。此次验证确认lanadelumab的MMA提交是完整的，将开始正式审查过程。Lanadelumab是一种研究性治疗，正在评估用于12岁及以上遗传性血管性水肿（HereditaryAngioedema，HAE）患者血管性水肿发作的预防。此外，lanadelumab还被Swissmedic指定为孤儿药。

HAE是一种罕见遗传病，世界范围内的发病率约为1/50000-1/10000。该病会导致身体不同部位水肿（肿胀）不断发作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙，这会导致疼痛并使患者变得虚弱。阻塞气道的发作则是潜在危及生命的。

夏尔公司执行副总裁兼研发负责人AndreasBusch博士说道：“今天的发布代表我们将lanadelumab推广至全球HAE群体的工作又向前迈出了一大步。对于HAE患者而言，反复发作的肿胀会使人衰弱。lanadelumab通过直接靶向血浆激肽释放酶（kallikrein），抑制其过度合成，从而降低血管通透性，防止水肿发作，如果获批则有望改变 HAE的治疗前景。”

>>>Lanadelumab的监管状态

· 2018年2月，美国食品与药物管理局（FDA）接受夏尔的生物制品许可申请（BLA），并授予lanadelumab优先审查资格。根据《处方药使用者付费法案》的规定，FDA预计将于8月26日前做出决定。

· 2018年3月，欧洲药物管理局（EMA）验证lanadelumab的上市许可申请。EMA之前授予lanadelumab加速评审资格，将评审所需的时间从210天缩减至150天。

· 2018年3月，加拿大卫生部（Health Canada）在优先审查下接受lanadelumab的新药申请提交（NDS），并将审查时间从300天缩减至180天。

·  2018年2月，澳大利亚药物管理局（TherapeuticGoods Administration）授予lanadelumab优先审查和孤儿药地位。

监管提交得到来自4项临床试验的数据支持，包括来自HELP™关键3期有效性和安全性研究的数据及其扩展研究的中期数据。HELP是迄今为止规模最大的HAE预防研究，共招募125名12岁及以上的I/II型HAE患者。HELP研究表明每两周一次皮下给予300毫克Lanadelumab治疗可使HAE平均发作频率降低87%。

此外，探索性终点和事后分析显示在试验稳定期（70-182天），发作（频率）降低91%，10名患者中的8名达到无发作状态，但有待进一步确认。在该研究中，没有治疗相关严重不良事件或死亡报告。在接受lanadelumab治疗的患者中，整个治疗过程中最常见的治疗相关不良事件是注射部位疼痛（安慰剂29.3%，试验组42.9%）、病毒性上呼吸道感染、头痛、注射部位红斑、注射部位瘀伤和头晕。大部分不良事件是轻度到中度的。

>>>关于lanadelumab

Lanadelumab是一种特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的研究性全人源单克隆抗体，正被研究用于预防12岁及以上HAE患者血管性水肿的发作。Lanadelumab为皮下给药制剂，在HAE患者体内的半衰期约为14天。

原文标题：The Swiss Agency for Therapeutic Products (Swissmedic) Validates Shire’s Marketing Authorization Application (MAA) for Investigational Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Lanadelumab

译：林萍   校：曹文东、夏蓓

本文由罕见病发展中心（CORD）编译，转载请注明出处。