休斯敦卫理公会医院最近的一项研究表明，一种新的免疫疗法对ALS患者是安全的，并且也显示了令人惊讶的结果，这可能给那些有这种无情的渐进性和致命性疾病的患者带来希望。

肌萎缩侧索硬化症，通常称为ALS或Lou Gehrig氏病，是一种神经系统疾病，其中控制肌肉运动的神经细胞退化，导致虚弱、说话和吞咽困难、呼吸受损，最终死亡。

研究人员主要关注调节性T细胞，也称为Treg，它是免疫细胞，有助于保护机体免受有害炎症，加速ALS的进展。

Stanley H. Appel，M.D.神经病学家和休斯敦卫理公会神经病学研究所的联合主任，他的团队发起了一项研究，以确定是否使用Treg输注治疗ALS患者是安全和可容忍的。这项研究将发表在2018年7月的《神经病学®神经免疫学和神经炎症》杂志上，这是美国神经病学学会的官方杂志。

“我们发现，我们的ALS患者不仅有低水平的Treg，而且他们的Treg功能不正常，”休斯敦卫理公会医院神经病学系的资深作者兼主席Appel说。我们相信，改善Treg在这些患者中的数量和功能将影响他们的疾病进展。”

Appel和他的团队在ALS进展的不同阶段选择了三名患者进行研究。

“正如我们所相信的，我们的结果表明，增加Treg水平是安全的，”Appel说。使我们惊讶的是，他们的ALS的进展显著减慢，而他们接受功能正常的Tregs输注。我希望这项研究将ALS从死刑改为无期徒刑。它不会治愈病人的疾病，但我们可以有所作为。

这项研究的三名患者接受了白细胞分离，一种去除血液的方法，从红细胞中分离出白细胞，并将红细胞送回身体。然后将Treg从白细胞中分离出来。Appel的研究小组发现，Tregs在ALS患者身体以外的情况下恢复正常。他们与医学博士安德森癌症中心的干细胞移植和细胞治疗计划合作，以增加每个患者自身Treg的数量，然后再静脉注射给患者。

“这项研究的目的是确定是否增加ALS患者的功能性Treg水平是安全的，”休斯敦卫理公会神经学家和首席作者Jason Thonhoff博士说。需要更多的研究来确定它是否是一种有效的治疗方法，但是作为一名专门研究ALS的临床医生和研究者，我对这些最初的发现提供了希望。

每个患者在研究期间接受八个Treg输注。每两周给药四次，最后四次一个月给药一次。使用两个ALS进展评定量表测量疾病进展。在第一轮和第二轮Treg输注，然后在第二轮输注完成后，在最后一次Treg灌注后数周至数月内恢复进展。

Thonhoff说：“一个人在任何时候都有大约1亿5000万个Treg在血液中循环。”在这项研究中给予患者的每剂量Treg导致比正常水平增加约30至40%。在每四轮Treg输注过程中观察到疾病进展减缓。

接下来，Apple和Thonhoff将进行第2阶段的研究，以进一步评估Treg输注的安全性和有效性，以减缓ALS的进展。他们希望将这项研究转化为ALS患者的现成细胞疗法。