FDA批准CTD公司继续进行治疗C型尼曼-匹克病的扩展研究
CTD控股公司（CTDHoldings, Inc.）是一家临床阶段生物技术公司，主要开发基于环糊精的产品用于治疗存在未满足医疗需求的疾病。该公司前不久宣布：FDA批准其继续进行“静脉内Trappsol®Cyclo™（HPBCD）治疗C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick diseasetype C，NPC-1）患者长期安全性和有效性的非盲扩展研究”的申请，并表示目前没有安全性问题。
“该研究将允许Trappsol®Cyclo™用于治疗已经完成I期研究的合格患者，以评估其单次和多次静脉给药的药代动力学，”CTD公司董事长兼首席执行官N.Scott Fine说，“通过这项扩展研究继续用药，将使得我们能够进一步评估Trappsol®Cyclo™治疗这些NPC患者的长期益处和安全性。在我们公司致力推进Trappsol®Cyclo™上市注册的过程中，这项研究有望提供重要见解。”
这项扩展研究将由加州大学旧金山分校（UCSF）贝尼奥夫儿童医院儿科血液学家/肿瘤学家Caroline Hastings博士领导。Hastings博士也是I期临床试验的首席研究员。
“已经接受Trappsol®Cyclo™治疗并符合资格要求的试验参与者将获得继续接受该药物治疗的重要机会，”Hastings博士说，“CTD公司决定支持扩展协议，同时为了上市注册而开展的正式试验仍在进行中，这表明了公司的巨大承诺。”
CTD公司专有的羟丙基β-环糊精配方Trappsol®Cyclo™目前正在以美国为中心的I期研究以及以英国、瑞典和以色列为中心的I/II期研究中进行评估。NPC是一种罕见遗传病，会导致神经、肝脏、肺脏等器官功能障碍，最终致命。
“CTD对NPC群体的承诺是明确的。在我们努力为这种罕见、毁灭性疾病寻找新治疗选择的过程中，通过这项扩展研究，我们扩大了临床项目，”CTD公司负责医疗事务的高级副总裁Sharon Hrynkow博士说道。
原文标题：
FDA Authorizes CTD to Proceed with Extension Protocol to US Phase I Trappsol(R) Cyclo(TM) Trial for Niemann-Pick Disease Type C
译：汤燕琴 校：曹文东、夏蓓
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Berinert能够有效治疗遗传性血管性水肿（HAE）
罕见病杂志 Orphanet Journalof Rare Diseases 最近发表的一项研究数据表明，pnf C1-INH（Berinert）自我给药不仅安全，而且能够使患者对治疗更有信心，并提高他们的生活质量（QoL）。
此外，研究报告，自我给药治疗减少了对急诊就医的需求，也减少了急性发作对医护专业人员帮助的需求。这反过来减少了病情发作和治疗之间的总成本和时间。
C1抑制因子缺乏的遗传性血管性水肿（C1-INH-HAE）是一种致残性和潜在致命的疾病，其特点是反复发作的肿胀。
这项pnf C1-INH治疗HAE患者的观察性、单中心、前瞻性自我给药研究，试图评估pnfC1-INH自我注射治疗C1-INH-HAE患者的安全性、耐受性、有效性和患者生活质量。
研究群体由转诊到米兰路易吉萨科医院（LuigiSacco Hospital）的C1-INH-HAE患者组成。其中18岁及以上并且临床和实验室诊断为I型或II型C1-INH-HAE的患者有资格参与该研究。入选者的中位年龄为42岁，其中60％为女性。参加研究的患者需要参加两次自我输注培训课程。
该研究收集的主要数据包括第一次访问时报告的基线生活质量，以及随后在第二次访问（第三个月）、第三次访问（第六个月）和第四次访问（第十二个月）时报告的生活质量，直至研究结束。报告基于一份HAE-QoL调查问卷。此外，药物的有效性、副作用、便利性和整体满意度通过每项1-100分进行评分记录（基于TSQM，1.4版）。患者也会在个人日志中记录发作的特征（持续时间、严重程度和后果）。
pnf C1-INH自我输注在“真实世界”环境中的安全性和可行性是该研究的主要终点，次要终点是评估自我输注对患者生活质量的影响，以及输注后对急诊室治疗的需要。
根据所记录的20名入选患者的研究结果，研究期间HAE-QoL总分提高，在为期12个月的研究期间p值从大约0.49增加到0.90。
TSQM调查同样报告了积极的结果，自我输注有效性的中位评分为67，副作用的中位评分为100（极其积极），而且伴随副作用的发作数量随时间推移从37％减少到13％。患者日志报告发作后症状解决方面非常积极的结果（97%），而且超过80％报告自我输注优于医院治疗。
只有8％使用pnh C1-INH自我给药治疗的发作仍需急诊室治疗或医护专业人员治疗（招募3年前为100%）。
该研究得出结论：pnf C1-INH自我给药治疗C1-INH-HAE是安全、可耐受而有效的，并改善了患者生活质量。由于pnfCA-INH自我给药也减少了急性发作时对急诊室治疗和医护专业人员治疗的需求，节约了治疗费用以及发作和治疗之间的时间成本，对于C1-INH-HAE患者而言，pnfC1-INH似乎是积极的一步。
原文标题：Berinert Treatment Proves Effective for Hereditary Angiodema
译：杨子羽 校：曹文东
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