2018年5月11日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》，目录收纳了121种罕见病。这给国内的罕见病患者带来了福音，同时也给国内药物研发企业提供了一个药物研发的新参考。

接下来，5月25日，国家药品监督管理局和国家卫生健康委员会联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，其中明确提出，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。

一系列政策是对国内罕见病药物研发的极大支持和鼓励。基于此，药明康德推出罕见病专题，并针对全球领域的罕见病药物研发进展进行全面盘点，希望为业界提供参考。我们也期待这些新药临床试验进展顺利，早日取得积极结果，为罕见病患者带来治疗希望。