Levo Therapeutics公司近日宣布，鼻内卡比托辛（LV-101）治疗普拉德-威利综合征（Prader-Willi syndrome，PWS，小胖威利综合征）患者2期研究的结果，发表于JCI Insight 期刊。研究结果表明，LV-101对PWS的核心特征（包括食欲过盛和强迫症状）有显著影响。尽管这项2期研究是2014年进行的，但其发表的文章首次将这些数据完全呈现给公众。
文章标题为：“鼻内卡比托辛减少普拉德-威利综合征患者食欲过盛”（Intranasal carbetocin reduces hyperphagia in individuals with Prader-Willi syndrome），链接：https://insight.jci.org/articles/view/98333
“Levo很高兴PWS群体现在可以看到这些数据，因为它们显示了LV-101治疗这种罕见基因综合征的潜力，”Levo公司首席执行官Sara Cotter说，“LV-101在所有主要和次要终点都表现出有意义的改善。基于这些有前景的数据，我们期待今年晚些时候继续进行鼻内卡比托辛临床研究。”
该2期临床研究是一项为期15天的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，包括37名经过基因确认的PWS患者（17名10-18岁的患者随机接受卡比托辛药物治疗，20名接受安慰剂治疗）。研究结束时，与安慰剂组患者相比，卡比托辛治疗组患者的PWS食欲过盛问卷-应答性（HPWSQ-R）总分统计上显著降低，几个次要疗效终点也表现出显著差异。主要和次要终点的治疗效果是高度相关。两组之间不良事件（AEs）的发生率相似。研究得出结论：鼻内卡比托辛治疗PWS患者耐受性良好，并能够改善食欲过盛和行为症状。
该2期研究是Ferring制药公司（Ferring Pharmaceuticals）发起的。2017年8月，Levo公司从Ferring公司获得了继续开发鼻内卡比托辛治疗PWS的独家权利。
关于鼻内卡比托辛
卡比托辛是天然产生的神经内分泌激素催产素的一种类似物。与催产素相比，卡比托辛的受体结合程度有所提高，对催产素受体的亲和力更大，而对相关血管加压素受体的亲和力较小。该药在美国以外的80多个国家获得批准，用于宫缩无力和剖宫产过程中过度出血的预防。卡比托辛的安全性良好，估计累计治疗了超过1050万患者。LV-101是卡比托辛的一种研究性鼻内形式，用于每日3次在饭前治疗PWS患者。
关于普拉德-威利综合征（PWS）
普拉德-威利综合征（PWS）是一种复杂的多系统神经发育障碍，新生儿发病率约为1/16000。PWS的基础病因是染色体15q11-q13上缺乏父本遗传印迹基因的表达。这些基因异常会导致独特的表现型，包括轻到中度智力障碍、强迫性、生长激素缺乏、危及生命的食欲过盛和高肥胖风险。
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译：曹文东
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