本期我们针对骨及软骨病变罕见病进行全面盘点，梳理全球领域的罕见病种类，以及药物研发最新进展，希望为业界提供参考。骨及软骨病变罕见病的种类主要包括假性软骨发育不全、先天性胫骨假关节、多发性骨骺发育不全症、多发性骨髓瘤、成骨不全症以及复发性多软骨炎等几大类。整体来看，这些罕见疾病的研发公司并不多，其中用于治疗成骨不全症的相关新药尚在临床试验阶段。

我们也期待针对这些罕见病的新药临床试验进展顺利，早日取得积极结果，为患者带来治疗希望