AcuraStem公司获得快速通道SBIR拨款，用于开发一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新型小分子疗法。

创新生物技术公司AcuraStem获得美国国家神经疾病和中风研究所（NINDS）370万美元小型商业创新研究（SBIR）快速通道拨款（#R44NS105156），用于继续研究小分子疗法“AS2015”的开发，重点治疗因C9ORF72基因扩张重复而导致的遗传形式肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）患者。

这笔拨款将支持AcuraStem公司的综合药物发现方法，以利用Justin Ichida博士（AcuraStem公司总裁兼共同创始人）在南加州大学实验室开发的诱导运动神经元细胞模型。AcuraStem公司的创新精准平台iNeuroRx™利用来自患者干细胞的神经细胞，结合人工智能来预测药物疗效，正在改变患者结果。

通过应用前沿iNeuroRx™平台，AcuraStem公司能够与患者以及他们的医生合作，评估疾病进展和已有的获批疗法，从而识别延缓ALS发展的最佳治疗方案。

NINDS SBIR项目旨在帮助研究人员将早期科研发现商业化。小分子药物更容易用于患者，通常更便宜，也更容易穿透血脑屏障——治疗神经退行性疾病药物的有益特征。

小分子药物的审批路径被无数个失败项目所破坏，因此在临床前药物发现阶段尽可能早地利用相关人类疾病和毒性模型被认为是很重要的。Ichida博士的人类运动神经元试验（human motor neuron assay）有助于缓解一些可能阻碍新疗法发展的障碍。

原文标题：AcuraStem Receives Fast-Track SBIR Grant for the Development of a Novel Small Molecule Therapy to Treat ALS

译：杨子羽    校：曹文东

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