欧洲药品管理局已同意Pharnext SA  针对PXT3003的儿科调查计划，PXT3003是一种用于治疗Charcot-Marie-Tooth病1A型（CMT1A）的研究性疗法。

由于CMT1A通常出现在一个人生命的前20年，Pharnext打算探索使用PXT3003作为儿童的早期干预。EMA要求在申请上市许可批准之前提交儿科调查计划。该计划确保在临床研究中获得必要的数据，以支持儿童药物的批准。

Pharnext的联合创始人兼首席执行官Daniel Cohen博士在一份新闻稿中说：“与我们的PIP达成的EMA协议是我们将PXT3003引入欧洲患者的重要一步。”

“鉴于CMT1A的大部分进展发生在患者生命的前20年，我们相信通过干预儿童期，我们可以对患者的疾病轨迹产生更大的影响。在我们的2期研究中，观察到PXT3003稳定并减缓CMT1A的进展，并且还证实了患者的临床改善。我们致力于为患有CMT1A的欧洲大约14,000名儿童提供安全的治疗选择，可以提供显着的长期缓解，“他说。

Pharnext先前报道，PXT3003稳定并减缓了CMT1A的进展，并证明了在2期试验中患者的临床改善（NCT01401257）。

6月底宣布了CMT1A成人正在进行的关键性3期试验（NCT02579759）的更新，预计2018年10月将获得最佳结果。参加该研究的患者有资格参加延期试验（NCT03023540）进行评估PXT3003的长期安全性和耐受性。

第3阶段试验方案在研究过程中进行了修订，预计完成时不会出现延误。

PXT3003是使用Pharnext的专利技术开发的，该技术称为Pleotherapy，它使用人工智能识别现有药物的组合，称为Pleodrugs，可以同时作用于多种疾病途径，并提供更高的安全性和有效性来治疗特定疾病。

PXT3003已获得美国和欧盟的孤儿药资格 。孤儿药的地位为那些开发针对未满足需求的罕见疾病的治疗的公司提供了激励。该公司最近还宣布，  PXT3003获得  了中国食品药品监督管理局的优先审查。

CMT1A患者在腿部和手臂中患有进行性肌肉萎缩或肌肉萎缩，导致行走，跑步，平衡和手部功能出现问题。最初的症状通常出现在青春期，并在整个生命过程中逐渐发展。

美国和欧盟估计有125,000例病例。迄今为止，已经批准了缓解症状或治愈疾病的药物，并且治疗包括支持性护理，例如矫形器，腿部支具，物理和职业治疗或手术。