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Alport 综合征与其全球临床试验进展概况
发布时间:2018/07/17

Alport综合症,又称眼-耳-肾综合征,为遗传性肾炎中最常见一种。临床表现似慢性肾小球肾炎。1875年由DicRinson首先在一个三代血尿家族中报道。1902年Guthrie报道在一个家族中多人出现血尿,1927年Alport描述除血尿外,患者尚见有听力障碍,男性较女性易进入肾功能衰竭,从而确立本病诊断。2018年5月11日,该疾病被列入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

本文分析了Alport 综合征的全球临床研究概况。我们统计了在ClinicalTrials.gov上注册的所有Alport 综合征临床试验数据,纳入统计范围的仅包括正在招募、招募完成和已发布招募通知的试验,排除了已经完成、终止、未知、撤回和暂停的试验。

截止2018年7月11日,Alport 综合征领域共有7项临床试验正在进行。其中包括:处于1期的1项小分子药试验,处于2期的2项小分子药试验,处于3期的1项小分子药试验,以及处于其它阶段(不适用分期或未知分期)的1项小分子药试验和2项其它类型试验。

按照试验实施单位所在地统计,前5位的国家或地区分别是:美国(4项),德国(4项),澳大利亚(1项),加拿大(1项),法国(1项)(注:可能有多中心临床试验)。

按照试验的主办单位统计,全球主要研究Alport 综合征的公司或机构有:Regulus Therapeutics Inc.(2项),Reata Pharmaceuticals(1项),University of Minnesota - Clinical and Translational ScienceInstitute(1项),University Hospital Goettingen(1项),University of Rostock(1项),Institut fuer anwendungsorientierte Forschung und klinische StudienGmbH(1项)。

截止2018年7月11日,共有2项Alport 综合征的临床试验处于3期或4期。

我们期待这些临床试验进展顺利,早日取得积极结果,为患者带来治疗希望。