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该罕见病3期研究达到所有终点 | β地中海贫血
发布时间:2018/08/04

· Luspatercept治疗β地中海贫血的3期研究达到所有终点

· 结果显示,与安慰剂相比,输血负担显著减少

· 安全状况与之前报告的数据基本一致

· 计划2019年上半年在美国和欧洲提交监管申请

新基制药(CelgeneCorporation)和Acceleron制药公司(Acceleron Pharma Inc.)宣布了来自3期、随机、双盲、多中心临床研究BELIEVE的结果。

Luspatercept在红细胞应答(erythroid response)的主要终点方面实现了统计上高度显著的改善,该改善被定义为和安慰剂相比红细胞输血负担从基线至少减少33%,同时在继续治疗的12周期间,即第13周到第24周,至少减少2个单位。

BELIEVE评估了luspatercept+最佳支持性医护与安慰剂+最佳支持性医护相比,治疗输血依赖性β地中海贫血(beta-thalassemia)的安全性和有效性。

除了达到研究主要终点,luspatercept同样达到了所有关键次要终点(这些终点在红细胞输血负担的改善上都有统计学意义):和基线状态相比,37周到48周的输血负担至少减少33%;13周到24周的输血负担至少减少50%;37周到48周的输血负担至少减少50%;13周到24周的输血负担是平均变化的。

该研究中观察到的不良事件和之前报告的数据基本一致。

“几十年来,成人β地中海贫血的治疗仅限于输血和铁螯合剂。对于患有这种罕见衰弱性血液病的患者而言,输血负担的减少是非常重要的改善,” 新基公司首席医疗官JayBackstrom博士说,“我们要向参加BELIEVE研究的所有患者及其家人和医生们表示感谢。”

“BELIEVE研究是luspatercept第二项积极的3期研究,强调了这种红细胞成熟剂在慢性贫血相关疾病治疗上的潜力,”Acceleron公司总裁兼首席执行官HabibDable说,“我们将通过更广泛的开发项目继续探索luspatercept,包括正在进行的针对非输血依赖性β地中海贫血的BEYOND研究。”

两家公司近期还宣布,luspatercept在MEDALIST研究中达到主要和关键次要终点,该研究是一项3期、随机、双盲,多中心临床研究,以IPSS-R评级中存在非常低、低或中等骨髓增生异常综合征(MDS)风险且伴有慢性贫血的患者为研究对象,同时这些患者不耐受或不适合使用促红细胞生成素刺激剂(erythropoietin-stimulating agent, ESA)治疗或治愈后复发,环形成高铁红细胞阳性而且需要频繁输血。

来自BELIEVE和MEDALIST的数据会被提交到2018年未来的医学会议。两家公司计划2019年上半年在美国和欧洲提交luspatercept的监管申请。

Luspatercept尚未在任何地区获得治疗任何适应证的批准。

关于Luspatercept

Luspatercept是一种首创红细胞成熟剂,被认为能够调节晚期红细胞成熟。Acceleron公司和新基公司作为全球性合作的一部分正在共同开发luspatercept。3期临床研究继续评估luspatercept治疗MDS患者(MEDALIST研究)和β地中海贫血(BELIEVE研究)患者的安全性和有效性。治疗非输血依赖性β地中海贫血的2期BEYOND研究和治疗骨髓纤维化的2期试验正在进行之中。

原文:Celgene and Acceleron Announce Luspatercept Achieved Primary and All Key Secondary Endpoints in Phase III ‘BELIEVE' Study in Adults with Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia

译:路程 校:曹文东