英国苏格兰生物制药公司PharmaKrysto已经与美国新泽西州罗格斯大学达成关于PK10的全球独家许可协议。PK10是一种治疗胱氨酸尿症（cystinuria）的潜在革命性化合物。
PharmaKrysto公司还宣布，基于临床前数据显示这种治疗方法对胱氨酸尿症患者具有潜在疗效，以及对该病严重性和稀有性的明确认识。PK10已经获得美国食品与药物管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）授予的孤儿药资格认定。
胱氨酸尿症是一种影响儿童和成人的遗传病，会导致在肾脏中形成大的氨基酸结晶。这些结晶会引发严重疼痛反复发作和最终不逆的肾损伤。PharmaKrysto公司的新化合物PK10可作为分子“顶替者”，防止肾脏中氨基酸结晶的形成。PharmaKrysto公司将继续进行PK10的临床前开发，实现其尽快进入临床研究并治疗胱氨酸尿症患者的目标。
该公司目前正在启动一项为进行患者试验做准备的早期筹款活动。显示这种技术潜力的早期迹象，已经吸引了来自私人和区域性公共来源的兴趣并获得支持。
PharmaKrysto公司首席执行官Julian Howell表示：“在我们寻求为胱氨酸尿症患者开发这一令人兴奋的新疗法的过程中，这三个事件代表着里程碑式的成就。这是一种痛苦的疾病，对胱氨酸尿症患者的生活质量影响极大。目前许多患者没有有效的治疗方法，因此我们决心为那些持续出现严重、频繁疼痛和复杂肾病的患者开发这种治疗方案。”
关于该许可协议，罗格斯大学遗传学系麦克米伦特聘教授Jay Tischfield说：“罗格斯大学的遗传学家和药物化学家团队合作设计了重要的分子，这些分子在治疗胱氨酸尿症方面表现出有前景的早期结果。我们很高兴与PharmaKrysto公司经验丰富的团队继续合作，以实现尽快开始临床研究的共同目标。”
美国纽约州朗格健康医院肾病科主任David Goldfarb教授评论说：“在胱氨酸尿症患者的治疗工作中，我得知可用的治疗方法并不总是有效，而且副作用也是一个严重问题。不过令人鼓舞的是，新的治疗方法已经在开发之中。”
英国纽卡斯尔大学遗传医学研究所肾脏医学临床教授John Sayer说：“多年来一直没有新的方法来防止肾脏内胱氨酸的积聚。现在这种阻止晶体形成的方法在实验室中是有效的，我们部门期待与PharmaKrysto公司合作进行治疗胱氨酸尿症患者的临床研究。”
PharmaKrysto announces licensing agreement with Rutgers University for new treatment for people with cystinuria
译：胡玲 校：曹文东
