Prometic 生命科学公司（Prometic Life Sciences Inc）近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其小分子候选药物PBI-4050治疗Alström综合征（Alström syndrome，AS）的儿科罕见病资格认定。

PBI-4050之前已经获得FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗AS和特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药资格认定。英国药物和健康产品管理局（MHRA）也授予其治疗IPF和AS的有前途的创新药资格认定（PIM）。

“这是FDA授予我们小分子候选药物PBI-4050的首个儿科罕见病资格认定，也是FDA授予公司的第三个儿科罕见病资格认定，之前的两个授予了我们的血浆源性候选疗法。这彰显了我们两种药物发现平台的深度和价值，”Prometic公司总裁兼首席执行官Pierre Laurin先生说，“我们期待在即将与FDA进行的会晤中讨论潜在监管批准路径，从而将这一创新疗法带给AS患者们。”

FDA授予那些主要影响18岁以下（包括新生儿、婴儿、儿童和青少年）个体的严重或威胁生命的疾病以儿科罕见病资格认定。如果Prometic公司的PBI-4050获得批准，它在获批时将有资格得到一张儿科罕见病优先审查券。

关于Alström综合征（Alström syndrome，AS）

AS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，特征是儿童期或青少年期肥胖、常伴有严重胰岛素抵抗的2型糖尿病、血脂失调、高血压，以及累及肝肾和心脏的多器官严重纤维化。该病还伴有视力和听力的进行性衰退、扩张型心肌病（一种使心肌无力的心脏病）和矮小症。该病还会引起严重或威胁生命的肝、肾、膀胱和肺部健康问题。该病的严重程度不同而临床表现各异，并非所有患者都有上述所有相关症状。

关于PBI-4050

PBI-4050是一种口服具有活性的领先候选药物，在大量不同器官（包括肺、肝、心脏、肾和胰腺）遭受纤维化影响的动物模型中显示出卓越的安全性和有效性。在治疗IPF、2型糖尿病代谢综合证和AS的2期临床试验中，PBI-4050获得了和在动物模型中一样的良好结果。目前，该药正在准备进行治疗IPF的关键安慰剂对照3期临床试验，并且已经开始进行治疗代谢综合征和2型糖尿病的安慰剂对照2期临床试验。

Prometic receives rare pediatric disease designation from U.S. FDA for small molecule drug candidate PBI-4050

译：Katherine 校：曹文东

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