局限性硬皮病是一种慢性、使人衰弱的遗传性皮肤病，目前没有获得FDA批准的治疗方法。美国食品与药物管理局（FDA）授予公司临床阶段候选疗法FCX-013治疗中重度局限性硬皮病（localized scleroderma）的快速通道资格认定。法珀赛尔是一家基因疗法公司，专注于为皮肤和结缔组织疾病转化基于自体细胞的疗法。

“快速通道认定代表着推进FCX-013临床开发的重要里程碑，”法珀赛尔总裁兼首席执行官John Maslowski说，“我们很高兴FDA授予FCX-013这一认定，我们相信FCX-013有潜力成为首个基因疗法，用于治疗局限性硬皮病病变部位皮肤和软组织中过多的胶原蛋白积聚，并缓解与该病相关的严重疼痛和功能障碍。”

快速通道项目旨在促进新疗法的开发并加速其审查，以解决严重疾病患者未满足的医疗需求。该认定将提供各种益处，包括与FDA进行更频繁的会晤以讨论药物的开发计划，如果符合相关标准则有资格获得加速批准或优先审查，以及滚动审查的机会。滚动审查允许公司将其生物制品许可申请（BLA）已完成的部分提交给FDA，而不必等到BLA的每个部分都完成之后才能审查整个申请。

此前，FDA已经授予FCX-013治疗局限性硬皮病的孤儿药资格认定和治疗中重度局限性硬皮病的儿科罕见病资格认定。

此外，法珀赛尔正在开发FCX-007用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），目前正在一项1/2期临床试验的2期部分进行评估。FDA之前已经授予FCX-007孤儿药、儿科罕见病和快速通道资格认定。

法珀赛尔正与Precigen公司合作开发FCX-007和FCX-013。Precigen公司是Intrexon公司的全资子公司，后者是合成生物学领域的领导者。法珀赛尔计划在位于宾夕法尼亚州埃克斯顿的cGMP细胞制造设施生产FCX-013。

关于FCX-013

FCX-013是法珀赛尔公司治疗中重度局限性硬皮病的临床阶段候选基因疗法。FCX-013是一种经过基因修饰使用慢病毒并表达基质金属蛋白酶1（MMP-1）的自体成纤维细胞，MMP-1是一种负责分解胶原蛋白的蛋白质。FCX-013结合了Precigen公司的专有RheoSwitch治疗系统，该系统是一种生物学开关，可通过口服化合物（Veledimex）激活，以控制局限性硬皮病病变部位的蛋白质表达。FCX-013设计为皮下注射到纤维化病变部位，经过基因修饰的成纤维细胞将在那里产生MMP-1以分解过量的胶原蛋白积聚。

关于局限性硬皮病

localized scleroderma

局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，以细胞外基质尤其是胶原蛋白的过多产生为特征，导致皮肤和结缔组织增厚。根据病变深度和模式，局限性硬皮病可分为若干亚型。任何一种亚型只要影响功能或产生不适、紧绷感和疼痛症状，就属于中重度形式。目前局限性硬皮病的治疗包括靶向炎症的全身或局部皮质类固醇治疗、长波紫外线（UVA）光疗和物理治疗，而能够解决皮肤和结缔组织中过多胶原蛋白积聚的治疗方案却很少。估计美国约有90000名中重度局限性硬皮病患者。

外文：Fibrocell Announces FDA Fast Track Designation of FCX-013 for Treatment of Moderate to Severe Localized Scleroderma