Lumoxiti是一种CD22-定向细胞毒素，是这种疗法中首个用于治疗HCL患者的药物。近日，美国食品与药物管理局（FDA）今日批准Lumoxiti (moxetumomab pasudotox-tdfk)静脉注射疗法，用于治疗已经接受两种之前系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）的复发或难治性毛细胞白血病（hairy cell leukemia，HCL）成人患者。

“对于尝试其他FDA批准的疗法后病情依然发展的HCL患者而言，Lumoxiti解决了他们的未满足需求，”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“这种疗法是美国国家癌症研究所进行的重要研究的结果，相关研究导向针对这种罕见血癌进行新型治疗方法的开发和临床试验。”

HCL是一种罕见、缓慢生长的血液癌症，该病中骨髓会制造过多的B细胞（淋巴球，一种对抗感染的白细胞）。这些额外的B细胞在显微镜下观察时呈现多毛状，HCL因此得名。随着白血病细胞数量增加，所产生的健康白细胞、红细胞和血小板数量会减少。

在一项针对80名接受过至少两种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）的HCL患者进行的单臂、非盲临床试验中，研究人员对Lumoxiti的疗效进行了研究。试验测量了持久的完全缓解（CR），定义为实现CR后维持超过180天的血液缓解。30%的患者在试验中获得了持久的CR，而总缓解率（部分或完全应答治疗的患者比例）为75%。

Lumoxiti的常见副作用包括输注相关反应、身体组织中过量液体引起的肿胀（水肿）、恶心、疲劳、头痛、发烧（发热）、便秘、贫血和腹泻。

Lumoxiti的处方信息包括一个黑框警告，提醒医疗卫生专业人员和患者注意发生毛细血管渗漏综合征的风险。在这种病症中，液体和蛋白质会从微小血管渗漏到周围组织中。毛细血管渗漏综合征的症状包括呼吸困难、体重增加、低血压、手臂、腿部和/或面部肿胀。该警告还提示了溶血性尿毒综合征的风险，这是一种由红细胞异常破坏引起的病症。患者应该意识到保持充足液体摄入的重要性，而且应该经常监测血液化学值。其他严重警告包括：肾功能下降、输注相关反应和电解质异常。不应将Lumoxiti用于哺乳期女性。

FDA授予这项申请快速通道和优先审查资格认定。Lumoxiti还获得了孤儿药资格认定，该认定为辅助和鼓励罕见病药物开发提供了激励措施。FDA将Lumoxiti的批准授予阿斯利康制药公司（AstraZeneca Pharmaceuticals）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves new kind of treatment for hairy cell leukemia